Малкомолекулните лекарства винаги са били стълбът на фармацевтичната индустрия!
В продължение на почти век лекарствата с малки молекули са гръбнакът на фармацевтичната индустрия.
Те имат значителни предимства в производството, транспортирането и съхранението, спазването от страна на пациентите, наличния целеви диапазон, имуногенността и продължават да играят решаваща роля в лечението на пациентите.
Технологичният напредък през последното десетилетие позволи на фармацевтичните компании да открият и разработят все по-иновативни терапии с малки молекули за лечение на редица различни показания и в бъдеще малките молекули ще продължат да бъдат основата на лекарствата за клинично лечение, играейки роля решаваща роля при лечението на редица заболявания.
Какво представлява лекарството с малка молекула?
Малкомолекулните лекарства се дефинират като всяко органично съединение с ниско молекулно тегло, което е открито, проектирано и разработено, за да се намеси в специфични физиологични процеси в организма. Обичайните лекарства с малка молекула включват антибиотици (като пеницилин), аналгетици (като парацетамол) и синтетични хормони (като кортикостероиди).
Лекарствата с малки молекули са най-одобрените видове лекарства до момента, със способността бързо да проникват през клетъчните мембрани и да взаимодействат прецизно със специфични цели в клетките.
Малките молекули могат да предизвикат терапевтични реакции в човешкото тяло по различни начини. Трите най-често срещани вида са:
Ензимни инхибитори: Малките молекули се намесват в прогресията на заболяването, като блокират ензимната активност;
• Рецепторни агонисти/антагонисти: Малки молекули взаимодействат с протеини, присъстващи на клетъчната повърхност, за да активират или блокират рецепторите;
Модулатори на йонни канали: Лекарствата с малка молекула могат да регулират отварянето и затварянето на йонните канали, за да регулират влизането и излизането на йони и да лекуват заболявания като епилепсия.
Всички тези механизми на действие включват специфичен регион на протеина, който е свързващият джоб или активно място на малки молекули. Разработването на малки молекули обикновено се основава на класическата теория на модела на ключалката, която адаптира дизайна на малки молекули въз основа на пространството, хидрофобността и електрическите свойства на свързващия джоб, така че ефективно да обвърже целта и да повлияе на нейната функция.
Предимствата на лекарствата с малка молекула
С появата на нововъзникващи лекарствени модели като антитела, генна терапия и клетъчна терапия, лекарствата с малка молекула някога се смятаха за остарели, но всъщност лекарствата с малка молекула все още имат своята незаменимост.
В сравнение с биологичните агенти, малките молекули все още имат значителни предимства при производство, транспортиране, спазване на пациента, наличен целеви диапазон, имуногенност и други аспекти.
Малките молекули имат сравнително прости структури, с молекулно тегло, което обикновено не надвишава 500 далтона, и могат да бъдат персонализирани, за да отговорят на специфични терапевтични нужди;
Обикновено е много стабилен и рядко изисква специални условия за съхранение, като например поставяне при условия на ниска температура; Поведението на тялото обикновено е предвидимо и лесно за администриране.
В допълнение, малките молекули могат лесно да циркулират и да се движат в организма, да се прехвърлят от червата чрез кръвен поток до мястото на действие, да проникнат през клетъчната мембрана, за да достигнат вътреклетъчни цели и имат богата мултифункционалност, което ги прави незаменими в различни медицински области, като напр. онкология, сърдечно-съдово здраве, инфекциозни заболявания, психично здраве и неврологични заболявания.
Малките молекули са били, са и ще продължат да бъдат основата на клиничните терапевтични лекарства в миналото, настоящето и бъдещето
През последните 15 до 20 години голям брой лекарства с малка молекула бяха одобрени от FDA и оказаха дълбоко въздействие върху грижите за пациентите, включително Cymbalta за лечение на депресия и тревожност, Viagra за лечение на еректилна дисфункция, Tagrisso за насочване към NSCLC, и Eliquis за предсърдно мъждене и антикоагулация.
Всъщност броят на новите лекарства с малка молекула, одобрени от FDA, се е увеличил с над 50% миналата година, като през 2023 г. са одобрени 34 иновативни лекарства с малка молекула и само 21 през 2022 г. В допълнение, лекарствата с малка молекула също представляват 62% от общо FDA одобри нови лекарства през 2023 г., което показва, че малките молекули все още са от решаващо значение за напредъка на здравеопазването.
В списъка с топ 100 на продажбите на лекарства през 2021 г. имаше общо 45 лекарства с малка молекула, което представлява 36% от общите приходи от продажби; Има 11 антитуморни лекарства с малка молекула, които са влезли в списъка TOP100, с общ приход от продажби от 51,901 милиарда щатски долара. Най-високите приходи от продажби са 12,891 милиарда щатски долара за леналидомид; През 2022 г. общите продажби на лекарства с малка молекула само в Топ 10 достигнаха 96,6 милиарда щатски долара, като Paxlovid продаде до 18,9 милиарда щатски долара в световен мащаб, демонстрирайки напълно пазарния потенциал на лекарствата с малка молекула.
