Els fàrmacs de molècules petites sempre han estat el pilar de la indústria farmacèutica!
Durant gairebé un segle, els fàrmacs de molècules petites han estat la columna vertebral de la indústria farmacèutica.
Tenen avantatges significatius en la producció, transport i emmagatzematge, compliment del pacient, rang objectiu disponible, immunogenicitat i continuen jugant un paper crucial en el tractament del pacient.
Els avenços tecnològics de l'última dècada han permès a les empreses farmacèutiques descobrir i desenvolupar teràpies de molècules petites cada vegada més innovadores per tractar una sèrie d'indicacions diferents, i en el futur, les molècules petites continuaran sent el pilar dels fàrmacs de tractament clínic, jugant un paper important. paper fonamental en el tractament de diverses malalties.
Què és un fàrmac de molècules petites?
Els fàrmacs de molècules petites es defineixen com qualsevol compost orgànic de baix pes molecular que es descobreix, es dissenya i es desenvolupa per intervenir en processos fisiològics específics dins de l'organisme. Els fàrmacs comuns de molècules petites inclouen antibiòtics (com la penicil·lina), analgèsics (com el paracetamol) i hormones sintètiques (com els corticoides).
Els fàrmacs de molècules petites són els tipus de fàrmacs més aprovats fins ara, amb la capacitat de penetrar ràpidament les membranes cel·lulars i interactuar amb precisió amb objectius específics dins de les cèl·lules.
Les molècules petites poden provocar reaccions terapèutiques al cos humà de diverses maneres. Els tres tipus més comuns són:
Inhibidors enzimàtics: les molècules petites intervenen en la progressió de la malaltia bloquejant l'activitat enzimàtica;
• Agonistes/antagonistes dels receptors: les molècules petites interaccionen amb les proteïnes presents a la superfície cel·lular per activar o bloquejar els receptors;
Moduladors de canals iònics: els fàrmacs de molècules petites poden regular l'obertura i el tancament dels canals iònics per regular l'entrada i la sortida d'ions i tractar malalties com l'epilèpsia.
Tots aquests mecanismes d'acció impliquen una regió específica de la proteïna, que és la butxaca d'unió o lloc actiu de les molècules petites. El desenvolupament de molècules petites normalment es basa en la teoria clàssica del model de clau de bloqueig, que adapta el disseny de molècules petites basant-se en l'espai, la hidrofobicitat i les propietats elèctriques de la butxaca d'unió, per unir eficaçment l'objectiu i afectar la seva funció.
Els avantatges dels fàrmacs de molècules petites
Amb l'augment de models de fàrmacs emergents com els anticossos, la teràpia gènica i la teràpia cel·lular, els fàrmacs de molècules petites es consideraven antics, però de fet, els fàrmacs de molècules petites encara tenen la seva insubstituïbilitat.
En comparació amb els agents biològics, les molècules petites encara tenen avantatges significatius en la producció, el transport, el compliment del pacient, el rang objectiu disponible, la immunogenicitat i altres aspectes.
Les molècules petites tenen estructures relativament simples, amb un pes molecular generalment no superior als 500 Daltons, i es poden personalitzar per satisfer necessitats terapèutiques específiques;
Sol ser molt estable i rarament requereix condicions especialitzades d'emmagatzematge com ara col·locar-se en condicions de baixa temperatura; El comportament del cos sol ser previsible i fàcil d'administrar.
A més, les molècules petites poden circular i moure's fàcilment dins de l'organisme, transferir-se des de l'intestí a través del flux sanguini fins al lloc d'acció, penetrar a la membrana cel·lular per arribar a objectius intracel·lulars i tenir una rica multifuncionalitat, cosa que les fa indispensables en diversos camps mèdics com ara oncologia, salut cardiovascular, malalties infeccioses, salut mental i malalties neurològiques.
Les molècules petites han estat, són i continuaran sent el pilar dels fàrmacs terapèutics clínics en el passat, present i futur.
En els darrers 15 a 20 anys, la FDA ha aprovat un gran nombre de fàrmacs de molècules petites i han tingut un impacte profund en l'atenció al pacient, com ara Cymbalta per tractar la depressió i l'ansietat, Viagra per tractar la disfunció erèctil, Tagrisso per dirigir el NSCLC, i Eliquis per a la fibril·lació auricular i l'anticoagulació.
De fet, el nombre de nous fàrmacs de molècules petites aprovats per la FDA va augmentar més d'un 50% l'any passat, amb 34 medicaments innovadors de molècules petites aprovats el 2023 i només 21 el 2022. A més, els medicaments de molècules petites també van representar el 62% del La FDA total va aprovar nous fàrmacs el 2023, cosa que indica que les molècules petites encara són crucials per a l'avenç de l'assistència sanitària.
A la llista dels 100 primers vendes de medicaments el 2021, hi havia un total de 45 fàrmacs de molècules petites, que representaven el 36% dels ingressos totals per vendes; Hi ha 11 fàrmacs antitumorals de molècules petites que han entrat a la llista TOP100, amb un ingressos total de vendes de 51.901 milions de dòlars EUA. Els ingressos de vendes més elevats són de 12.891 milions de dòlars EUA per a la lenalidomida; El 2022, les vendes totals de fàrmacs de molècules petites només al Top 10 van assolir els 96.600 milions de dòlars nord-americans, amb Paxlovid venent fins a 18.900 milions de dòlars nord-americans a nivell mundial, demostrant plenament el potencial de mercat dels fàrmacs de molècules petites.
