Lidský růstový hormon (hGH) je endokrinní hormon produkovaný a skladovaný přední hypofýzou. hGH může podporovat tvorbu kloubní chrupavky a růst epifyzární chrupavky prostřednictvím mezirůstového hormonu, který je pro lidský růst nepostradatelný. Je také regulován jinými hormony vylučovanými hypotalamem. Pokud nedostatek hGH může způsobit poruchy tělesného růstu, což má za následek malý vzrůst. Sekrece hGH je vylučována do oběhu pulzním způsobem a je obtížné detekovat HGH v krvi, když je v sekreci. Zvyšuje se během hladu, cvičení a spánku. Hypofýza lidského plodu začíná vylučovat hGH na konci třetího měsíce a hladina hGH v séru plodu je výrazně zvýšená, ale hladina hGH v séru u donošených novorozenců je nízká, a pak se hladina sekrece zvyšuje v v dětství a dosahuje vrcholu v adolescenci a hladina sekrece hGH u dospělých nad 30 let postupně klesá. Normální lidé potřebují hGH pro dlouhodobý růst a děti s nedostatkem hGH jsou nízké postavy.
V roce 1958 Raben poprvé uvedl, že tkáňový růst pacientů s hypofyzickým trpaslíkem se významně zlepšil po injekci extraktu lidské hypofýzy. V té době však byla jediným zdrojem hGH lidská adenohypofyzální žláza pro pitvu a množství hGH, které bylo možné použít pro klinickou aplikaci, bylo velmi omezené. Pouze asi 50 adenohypofyzárních žláz stačilo k extrakci dávky HGH potřebné pro jednoho pacienta na jeden rok léčby. Další hormony hypofýzy mohou být také kontaminovány v důsledku purifikačních technik. S rozvojem vědy a techniky je nyní možné produkovat lidský růstový hormon pomocí genetického inženýrství. hGH produkovaný touto metodou má stejnou strukturu jako hGH v lidském těle s vysokou čistotou a málo vedlejšími účinky. Vzhledem k bohatým zdrojům léků lze léčit nejen děti s hypofyzárním GHD, ale i léčbu nízkého vzrůstu způsobeného jinými příčinami.
Pomocí růstového hormonu k léčbě nízkého vzrůstu je cílem umožnit dítěti dohnat zameškané, udržet si normální tempo růstu, získat příležitost k rychlé pubertě a nakonec dosáhnout výšky v dospělosti. Dlouholetá klinická praxe prokázala, že růstový hormon je bezpečným a účinným léčebným lékem a čím dříve je léčba zahájena, tím lepší je efekt léčby.
Ačkoli se růstový hormon také nazývá hormon, je zcela odlišný od pohlavního hormonu a glukokortikoidu, pokud jde o zdroj, chemickou strukturu, fyziologii, farmakologii a další aspekty, a nevyvolává vedlejší účinky pohlavního hormonu a glukokortikoidu. Růstový hormon je peptidový hormon vylučovaný přední hypofýzou lidského těla. Skládá se ze 191 aminokyselin a má molekulovou hmotnost 22 kD. Růstový hormon hraje svou fyziologickou funkci tím, že stimuluje játra a další tkáně k produkci inzulínu podobného růstového faktoru (IGF-1), podporuje růst kostí, podporuje tělesný anabolismus a syntézu proteinů, podporuje lipolýzu a inhibuje využití glukózy. Před pubertou se růst a vývoj lidského těla spoléhá hlavně na růstový hormon a tyroxin, vývoj puberty, růstový hormon synergický pohlavní hormon, dále podporuje rychlý růst výšky, pokud v těle dítěte chybí růstový hormon, způsobí zpoždění růstu , v tuto chvíli potřebuje doplnit exogenní růstový hormon.