¡Los medicamentos de molécula pequeña siempre han sido el pilar de la industria farmacéutica!
Durante casi un siglo, los fármacos de molécula pequeña han sido la columna vertebral de la industria farmacéutica.
Tienen ventajas significativas en producción, transporte y almacenamiento, cumplimiento del paciente, rango objetivo disponible, inmunogenicidad y continúan desempeñando un papel crucial en el tratamiento del paciente.
Los avances tecnológicos de la última década han permitido a las empresas farmacéuticas descubrir y desarrollar terapias de moléculas pequeñas cada vez más innovadoras para tratar una variedad de indicaciones diferentes y, en el futuro, las moléculas pequeñas seguirán siendo el pilar de los fármacos de tratamiento clínico, desempeñando un papel importante. papel crucial en el tratamiento de una variedad de enfermedades.
¿Qué es un fármaco de molécula pequeña?
Los fármacos de molécula pequeña se definen como cualquier compuesto orgánico de bajo peso molecular que se descubre, diseña y desarrolla para intervenir en procesos fisiológicos específicos del organismo. Los medicamentos comunes de molécula pequeña incluyen antibióticos (como la penicilina), analgésicos (como el paracetamol) y hormonas sintéticas (como los corticosteroides).
Los fármacos de molécula pequeña son los tipos de fármacos más aprobados hasta la fecha, con la capacidad de penetrar rápidamente las membranas celulares e interactuar con precisión con objetivos específicos dentro de las células.
Las moléculas pequeñas pueden provocar reacciones terapéuticas en el cuerpo humano de diversas formas. Los tres tipos más comunes son:
Inhibidores enzimáticos: pequeñas moléculas intervienen en la progresión de la enfermedad bloqueando la actividad enzimática;
• Agonistas/antagonistas de receptores: pequeñas moléculas interactúan con proteínas presentes en la superficie celular para activar o bloquear receptores;
Moduladores de canales iónicos: los medicamentos de molécula pequeña pueden regular la apertura y el cierre de canales iónicos para regular la entrada y salida de iones y tratar enfermedades como la epilepsia.
Todos estos mecanismos de acción involucran una región específica de la proteína, que es el bolsillo de unión o sitio activo de moléculas pequeñas. El desarrollo de moléculas pequeñas generalmente se basa en la teoría clásica del modelo de llave de bloqueo, que adapta el diseño de moléculas pequeñas en función del espacio, la hidrofobicidad y las propiedades eléctricas del bolsillo de unión, para unir eficazmente el objetivo y afectar su función.
Las ventajas de los fármacos de molécula pequeña.
Con el auge de los modelos de fármacos emergentes, como los anticuerpos, la terapia génica y la terapia celular, los fármacos de molécula pequeña alguna vez se consideraron obsoletos, pero, de hecho, los fármacos de molécula pequeña todavía son irremplazables.
En comparación con los agentes biológicos, las moléculas pequeñas todavía tienen ventajas significativas en producción, transporte, cumplimiento del paciente, rango objetivo disponible, inmunogenicidad y otros aspectos.
Las moléculas pequeñas tienen estructuras relativamente simples, con un peso molecular que generalmente no excede los 500 Dalton, y pueden personalizarse para satisfacer necesidades terapéuticas específicas;
Suele ser muy estable y rara vez requiere condiciones de almacenamiento especializadas, como colocarlo en condiciones de baja temperatura; El comportamiento del cuerpo suele ser predecible y fácil de administrar.
Además, las moléculas pequeñas pueden circular y moverse fácilmente dentro del organismo, transferirse desde el intestino a través del flujo sanguíneo hasta el sitio de acción, penetrar la membrana celular para alcanzar objetivos intracelulares y tener una rica multifuncionalidad, lo que las hace indispensables en diversos campos médicos como oncología, salud cardiovascular, enfermedades infecciosas, salud mental y enfermedades neurológicas.
Las moléculas pequeñas han sido, son y seguirán siendo el pilar de los fármacos terapéuticos clínicos en el pasado, presente y futuro.
En los últimos 15 a 20 años, la FDA aprobó una gran cantidad de medicamentos de molécula pequeña que han tenido un profundo impacto en la atención al paciente, incluidos Cymbalta para tratar la depresión y la ansiedad, Viagra para tratar la disfunción eréctil, Tagrisso para tratar el NSCLC, y Eliquis para fibrilación auricular y anticoagulación.
De hecho, el número de nuevos medicamentos de molécula pequeña aprobados por la FDA aumentó en más del 50 % el año pasado, con 34 medicamentos innovadores de molécula pequeña aprobados en 2023 y solo 21 en 2022. Además, los medicamentos de molécula pequeña también representaron el 62 % de los Total de nuevos medicamentos aprobados por la FDA en 2023, lo que indica que las moléculas pequeñas siguen siendo cruciales para el avance de la atención médica.
En la lista de los 100 principales medicamentos vendidos en 2021, había un total de 45 medicamentos de molécula pequeña, que representaban el 36% de los ingresos totales por ventas; Hay 11 medicamentos antitumorales de molécula pequeña que han entrado en la lista TOP100, con unos ingresos por ventas totales de 51.901 millones de dólares estadounidenses. Los mayores ingresos por ventas son de 12.891 millones de dólares estadounidenses para lenalidomida; En 2022, las ventas totales de medicamentos de moléculas pequeñas solo en el Top 10 alcanzaron los 96.600 millones de dólares estadounidenses, y Paxlovid vendió hasta 18.900 millones de dólares estadounidenses a nivel mundial, lo que demuestra plenamente el potencial de mercado de los medicamentos de moléculas pequeñas.
