Molekula txikiko sendagaiak beti izan dira farmazia industriaren zutabea!
Ia mende batez, molekula txikiko sendagaiak farmazia industriaren ardatza izan dira.
Abantaila nabarmenak dituzte ekoizpenean, garraioan eta biltegiratzean, pazientearen betetzean, eskuragarri dagoen xede-barrutian, immunogenikotasunean, eta pazientearen tratamenduan zeregin erabakigarria izaten jarraitzen dute.
Azken hamarkadako aurrerapen teknologikoei esker, farmazia-enpresek molekula txikiko terapia gero eta berritzaileagoak aurkitu eta garatzea ahalbidetu dute hainbat zantzu tratatzeko, eta, etorkizunean, molekula txikiek tratamendu klinikoko sendagaien oinarria izaten jarraituko dute, eta, ondorioz funtsezko eginkizuna hainbat gaixotasunen tratamenduan.
Zer da molekula txikiko droga bat?
Molekula txikiko drogak organismoaren prozesu fisiologiko zehatzetan esku hartzeko aurkitu, diseinatu eta garatzen diren pisu molekular baxuko edozein konposatu organiko gisa definitzen dira. Molekula txikiko sendagai arruntak antibiotikoak (penizilina, esaterako), analgesikoak (parazetamolak) eta hormona sintetikoak (kortikoideak, esaterako).
Molekula txikiko sendagaiak dira orain arte onartuenak diren sendagai motak, zelulen mintzetan azkar sartzeko eta zelulen barruko helburu zehatzekin elkarreragiteko gaitasuna dutenak.
Molekula txikiek hainbat modutan eragin ditzakete giza gorputzean erreakzio terapeutikoak. Hiru mota ohikoenak hauek dira:
Entzimaren inhibitzaileak: molekula txikiek gaixotasunaren progresioan esku hartzen dute entzimaren jarduera blokeatuz;
• Hartzaileen agonistak/antagonistak: molekula txikiek zelulen gainazalean dauden proteinekin elkarreragiten dute errezeptoreak aktibatzeko edo blokeatzeko;
Ioi-kanalaren modulatzaileak: molekula txikiko sendagaiek ioien kanalen irekiera eta itxiera erregula dezakete ioien sarrera eta irteera erregulatzeko eta epilepsia bezalako gaixotasunak tratatzeko.
Ekintza-mekanismo horiek guztiek proteinaren eskualde zehatz bat inplikatzen dute, hau da, molekula txikien lotura-poltsikoa edo gune aktiboa. Molekula txikien garapena blokeo-giltza eredu klasikoaren teorian oinarritzen da normalean, molekula txikien diseinua lotzeko poltsikoko espazioan, hidrofobikotasunean eta propietate elektrikoetan oinarrituta egokitzen duena, helburua modu eraginkorrean lotzeko eta bere funtzioa eragiteko.
Molekula txikiko sendagaien abantailak
Antigorputzak, terapia genetikoa eta terapia zelularra bezalako droga-ereduen gorakadarekin batera, molekula txikiko sendagaiak zaharkitutzat jotzen ziren garai batean, baina, egia esan, molekula txikiko sendagaiek ordezkaezintasuna dute oraindik.
Agente biologikoekin alderatuta, molekula txikiek abantaila handiak dituzte oraindik ekoizpenean, garraioan, pazientearen betetzean, eskuragarri dagoen xede-tartean, immunogenikotasunean eta beste alderdi batzuetan.
Molekula txikiek egitura sinple samarrak dituzte, pisu molekularra, oro har, 500 Daltonetik gorakoa ez dena, eta pertsonalizatu daitezke behar terapeutiko zehatzak asetzeko;
Normalean oso egonkorra da eta oso gutxitan eskatzen du biltegiratze-baldintza espezializatuak, hala nola tenperatura baxuko baldintzetan jartzea; Gorputzeko portaera aurreikusgarria eta administratzeko erraza izaten da.
Horrez gain, molekula txikiak erraz zirkulatu eta mugi daitezke organismoaren barruan, hestetik odol-fluxuaren bidez ekintza-gunera transferitzen dira, zelula-mintzean sartu zelula barneko helburuetara iristeko eta funtzio anitzeko aberatsa izan dezakete, hainbat mediku-eremutan ezinbestekoak izan daitezen. onkologia, osasun kardiobaskularra, gaixotasun infekziosoak, osasun mentala eta gaixotasun neurologikoak.
Molekula txikiak izan dira, dira eta izango dira sendagai terapeutiko klinikoen oinarri nagusiak iraganean, orainean eta etorkizunean.
Azken 15 eta 20 urteetan, molekula txikiko sendagai ugari onartu ditu FDAk eta eragin handia izan dute pazientearen zainketan, besteak beste, Cymbalta depresioa eta antsietatea tratatzeko, Viagra zutitzearen disfuntzioa tratatzeko, Tagrisso NSCLC bideratzeko, eta Eliquis fibrilazio aurikularrako eta antikoagulaziorako.
Izan ere, FDAk onartutako molekula txikiko sendagai berrien kopurua % 50 baino gehiago igo zen iaz, 2023an 34 molekula txikiko sendagai berritzaile onartu ziren eta 2022an 21 besterik ez. Gainera, molekula txikiko sendagaien % 62 izan ziren. guztira, FDAk sendagai berriak onartu zituen 2023an, eta adierazi du molekula txikiak oraindik funtsezkoak direla osasunaren aurrerapenerako.
2021eko botiken salmenten lehen 100 zerrendan, guztira 45 botika molekula txiki zeuden, salmenten diru-sarreren % 36; Top100 zerrendan sartu diren 11 molekula txikiko tumoreen aurkako sendagai daude, guztira 51.901 milioi dolar salmenten diru-sarrerarekin. Salmenten diru-sarrerarik handiena 12.891 milioi AEBetako lenalidomidarena da; 2022an, Top 10eko molekula txikiko sendagaien salmenta osoa 96.600 milioi dolarra iritsi zen bakarrik, eta Paxlovidek 18.900 milioi dolar arte saltzen zituen mundu osoan, molekula txikiko sendagaien merkatuko potentziala guztiz frogatuz.
