Les médicaments à petites molécules ont toujours été le pilier de l’industrie pharmaceutique !

Depuis près d’un siècle, les médicaments à petites molécules constituent l’épine dorsale de l’industrie pharmaceutique.

Ils présentent des avantages significatifs en termes de production, de transport et de stockage, d’observance des patients, de plage cible disponible, d’immunogénicité et continuent de jouer un rôle crucial dans le traitement des patients.

Les progrès technologiques de la dernière décennie ont permis aux sociétés pharmaceutiques de découvrir et de développer de plus en plus de thérapies innovantes à base de petites molécules pour traiter une gamme d'indications différentes, et à l'avenir, les petites molécules continueront d'être le pilier des médicaments de traitement clinique, jouant un rôle clé. rôle crucial dans le traitement de diverses maladies.

Qu’est-ce qu’un médicament à petites molécules ?

Les médicaments à petites molécules sont définis comme tout composé organique de faible poids moléculaire découvert, conçu et développé pour intervenir dans des processus physiologiques spécifiques au sein de l'organisme. Les médicaments courants à petites molécules comprennent les antibiotiques (tels que la pénicilline), les analgésiques (tels que le paracétamol) et les hormones synthétiques (telles que les corticostéroïdes).

Les médicaments à petites molécules sont les types de médicaments les plus approuvés à ce jour, avec la capacité de pénétrer rapidement dans les membranes cellulaires et d'interagir précisément avec des cibles spécifiques au sein des cellules.

Les petites molécules peuvent provoquer des réactions thérapeutiques dans le corps humain de diverses manières. Les trois types les plus courants sont :

Inhibiteurs d'enzymes : de petites molécules interviennent dans la progression de la maladie en bloquant l'activité enzymatique ;

• Agonistes/antagonistes des récepteurs : les petites molécules interagissent avec les protéines présentes à la surface des cellules pour activer ou bloquer les récepteurs ;

Modulateurs de canaux ioniques : les médicaments à petites molécules peuvent réguler l’ouverture et la fermeture des canaux ioniques pour réguler l’entrée et la sortie des ions et traiter des maladies telles que l’épilepsie.

Ces mécanismes d'action impliquent tous une région spécifique de la protéine, qui est la poche de liaison ou le site actif de petites molécules. Le développement de petites molécules est généralement basé sur la théorie classique du modèle de clé de verrouillage, qui adapte la conception de petites molécules en fonction de l'espace, de l'hydrophobie et des propriétés électriques de la poche de liaison, de manière à lier efficacement la cible et à affecter sa fonction.

Les avantages des médicaments à petites molécules

Avec l’essor de modèles de médicaments émergents tels que les anticorps, la thérapie génique et la thérapie cellulaire, les médicaments à petites molécules étaient autrefois considérés comme obsolètes, mais en fait, les médicaments à petites molécules sont toujours irremplaçables.

Par rapport aux agents biologiques, les petites molécules présentent toujours des avantages significatifs en termes de production, de transport, d’observance du patient, de plage cible disponible, d’immunogénicité et d’autres aspects.

Les petites molécules ont des structures relativement simples, avec un poids moléculaire ne dépassant généralement pas 500 Daltons, et peuvent être personnalisées pour répondre à des besoins thérapeutiques spécifiques ;

Il est généralement très stable et nécessite rarement des conditions de stockage spécialisées telles que le placement à basse température ; Le comportement du corps est généralement prévisible et facile à gérer.

De plus, les petites molécules peuvent facilement circuler et se déplacer dans l'organisme, être transférées de l'intestin par le flux sanguin jusqu'au site d'action, pénétrer dans la membrane cellulaire pour atteindre des cibles intracellulaires et avoir une riche multifonctionnalité, ce qui les rend indispensables dans divers domaines médicaux tels que oncologie, santé cardiovasculaire, maladies infectieuses, santé mentale et maladies neurologiques.

Les petites molécules ont été, sont et continueront d'être le pilier des médicaments thérapeutiques cliniques dans le passé, le présent et le futur.

Au cours des 15 à 20 dernières années, un grand nombre de médicaments à petites molécules ont été approuvés par la FDA et ont eu un impact profond sur les soins aux patients, notamment Cymbalta pour traiter la dépression et l'anxiété, le Viagra pour traiter la dysfonction érectile, Tagrisso pour cibler le CPNPC, et Eliquis pour la fibrillation auriculaire et l'anticoagulation.

En fait, le nombre de nouveaux médicaments à petites molécules approuvés par la FDA a augmenté de plus de 50 % l’année dernière, avec 34 médicaments innovants à petites molécules approuvés en 2023 et seulement 21 en 2022. En outre, les médicaments à petites molécules représentaient également 62 % des médicaments à petites molécules. Au total, la FDA a approuvé de nouveaux médicaments en 2023, ce qui indique que les petites molécules sont toujours cruciales pour l'avancement des soins de santé.

Dans la liste des 100 médicaments les plus vendus en 2021, il y avait un total de 45 médicaments à petites molécules, représentant 36 % du chiffre d'affaires total ; Il y a 11 médicaments antitumoraux à petites molécules qui sont entrés dans la liste TOP100, avec un chiffre d'affaires total de 51,901 milliards de dollars américains. Le chiffre d'affaires le plus élevé est de 12,891 milliards de dollars pour le lénalidomide ; En 2022, les ventes totales de médicaments à petites molécules du Top 10 ont atteint à elles seules 96,6 milliards de dollars américains, le Paxlovid ayant vendu jusqu'à 18,9 milliards de dollars américains dans le monde, démontrant pleinement le potentiel commercial des médicaments à petites molécules.