छोटे अणु वाली दवाएं हमेशा से फार्मास्युटिकल उद्योग का स्तंभ रही हैं!

लगभग एक सदी से, छोटी अणु वाली दवाएं फार्मास्युटिकल उद्योग की रीढ़ रही हैं।

उनके पास उत्पादन, परिवहन और भंडारण, रोगी अनुपालन, उपलब्ध लक्ष्य सीमा, इम्यूनोजेनेसिटी में महत्वपूर्ण लाभ हैं और रोगी उपचार में महत्वपूर्ण भूमिका निभाते हैं।

पिछले दशक की तकनीकी प्रगति ने फार्मास्युटिकल कंपनियों को विभिन्न संकेतों के इलाज के लिए अधिक से अधिक नवीन छोटे अणु उपचारों की खोज और विकास करने में सक्षम बनाया है, और भविष्य में, छोटे अणु नैदानिक ​​​​उपचार दवाओं का मुख्य आधार बने रहेंगे, एक भूमिका निभाएंगे। कई प्रकार की बीमारियों के इलाज में अहम भूमिका।

लघु अणु औषधि क्या है?

छोटे अणु वाली दवाओं को किसी भी कम आणविक भार वाले कार्बनिक यौगिक के रूप में परिभाषित किया जाता है जिसे जीव के भीतर विशिष्ट शारीरिक प्रक्रियाओं में हस्तक्षेप करने के लिए खोजा, डिजाइन और विकसित किया जाता है। सामान्य छोटे अणु दवाओं में एंटीबायोटिक्स (जैसे पेनिसिलिन), एनाल्जेसिक (जैसे पेरासिटामोल), और सिंथेटिक हार्मोन (जैसे कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स) शामिल हैं।

छोटे अणु वाली दवाएं अब तक की सबसे स्वीकृत प्रकार की दवाएं हैं, जिनमें कोशिका झिल्ली में तेजी से प्रवेश करने और कोशिकाओं के भीतर विशिष्ट लक्ष्यों के साथ सटीक रूप से संपर्क करने की क्षमता होती है।

छोटे अणु मानव शरीर में विभिन्न तरीकों से चिकित्सीय प्रतिक्रियाएँ पैदा कर सकते हैं। तीन सबसे आम प्रकार हैं:

एंजाइम अवरोधक: छोटे अणु एंजाइम गतिविधि को अवरुद्ध करके रोग की प्रगति में हस्तक्षेप करते हैं;

• रिसेप्टर एगोनिस्ट/एंटागोनिस्ट: छोटे अणु रिसेप्टर्स को सक्रिय या अवरुद्ध करने के लिए कोशिका की सतह पर मौजूद प्रोटीन के साथ बातचीत करते हैं;

आयन चैनल मॉड्यूलेटर: छोटी अणु दवाएं आयनों के प्रवेश और निकास को नियंत्रित करने और मिर्गी जैसी बीमारियों का इलाज करने के लिए आयन चैनलों के खुलने और बंद होने को नियंत्रित कर सकती हैं।

क्रिया के इन सभी तंत्रों में प्रोटीन पर एक विशिष्ट क्षेत्र शामिल होता है, जो छोटे अणुओं की बाइंडिंग पॉकेट या सक्रिय साइट है। छोटे अणुओं का विकास आमतौर पर शास्त्रीय लॉक कुंजी मॉडल सिद्धांत पर आधारित होता है, जो बाइंडिंग पॉकेट के स्थान, हाइड्रोफोबिसिटी और विद्युत गुणों के आधार पर छोटे अणुओं के डिजाइन को अनुकूलित करता है, ताकि लक्ष्य को प्रभावी ढंग से बांधा जा सके और उसके कार्य को प्रभावित किया जा सके।

छोटे अणु वाली दवाओं के फायदे

एंटीबॉडी, जीन थेरेपी और सेल थेरेपी जैसे उभरते दवा मॉडल के उदय के साथ, छोटे अणु दवाओं को एक बार पुराना माना जाता था, लेकिन वास्तव में, छोटे अणु दवाओं में अभी भी उनकी अपूरणीयता है।

जैविक एजेंटों की तुलना में, छोटे अणुओं के पास अभी भी उत्पादन, परिवहन, रोगी अनुपालन, उपलब्ध लक्ष्य सीमा, इम्यूनोजेनेसिटी और अन्य पहलुओं में महत्वपूर्ण फायदे हैं।

छोटे अणुओं में अपेक्षाकृत सरल संरचनाएं होती हैं, जिनका आणविक भार आम तौर पर 500 डाल्टन से अधिक नहीं होता है, और विशिष्ट चिकित्सीय आवश्यकताओं को पूरा करने के लिए अनुकूलित किया जा सकता है;

यह आमतौर पर बहुत स्थिर होता है और इसे शायद ही कभी विशेष भंडारण स्थितियों की आवश्यकता होती है जैसे कि कम तापमान की स्थिति में रखा जाना; शरीर में व्यवहार आमतौर पर पूर्वानुमानित और प्रबंधित करने में आसान होता है।

इसके अलावा, छोटे अणु आसानी से जीव के भीतर घूम सकते हैं और गति कर सकते हैं, आंत से रक्त प्रवाह के माध्यम से क्रिया स्थल पर स्थानांतरित हो सकते हैं, कोशिका झिल्ली में प्रवेश करके इंट्रासेल्युलर लक्ष्य तक पहुंच सकते हैं, और उनमें समृद्ध बहुक्रियाशीलता होती है, जो उन्हें विभिन्न चिकित्सा क्षेत्रों में अपरिहार्य बनाती है जैसे ऑन्कोलॉजी, हृदय स्वास्थ्य, संक्रामक रोग, मानसिक स्वास्थ्य और तंत्रिका संबंधी रोग।

छोटे अणु अतीत, वर्तमान और भविष्य में नैदानिक ​​चिकित्सीय दवाओं का मुख्य आधार रहे हैं, हैं और बने रहेंगे

पिछले 15 से 20 वर्षों में, बड़ी संख्या में छोटी अणु वाली दवाओं को एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया है और रोगी देखभाल पर गहरा प्रभाव डाला है, जिनमें अवसाद और चिंता के इलाज के लिए सिम्बल्टा, स्तंभन दोष के इलाज के लिए वियाग्रा, एनएससीएलसी को लक्षित करने के लिए टैग्रिसो शामिल हैं। और अलिंद फिब्रिलेशन और एंटीकोआग्यूलेशन के लिए एलिकिस।

वास्तव में, एफडीए द्वारा अनुमोदित नए छोटे अणु दवाओं की संख्या में पिछले साल 50% से अधिक की वृद्धि हुई, 2023 में 34 नवीन छोटे अणु दवाओं को मंजूरी दी गई और 2022 में केवल 21। इसके अलावा, छोटे अणु दवाओं का भी 62% हिस्सा था। 2023 में कुल एफडीए ने नई दवाओं को मंजूरी दी, जो दर्शाता है कि स्वास्थ्य देखभाल की प्रगति के लिए छोटे अणु अभी भी महत्वपूर्ण हैं।

2021 में दवा बिक्री की शीर्ष 100 सूची में, कुल 45 छोटे अणु वाली दवाएं थीं, जो कुल बिक्री राजस्व का 36% थी; 11 छोटे अणु एंटी-ट्यूमर दवाएं हैं जिन्होंने 51.901 बिलियन अमेरिकी डॉलर की कुल बिक्री राजस्व के साथ TOP100 सूची में प्रवेश किया है। सबसे अधिक बिक्री राजस्व लेनिलेडोमाइड के लिए 12.891 बिलियन अमेरिकी डॉलर है; 2022 में, अकेले शीर्ष 10 में छोटे अणु वाली दवाओं की कुल बिक्री 96.6 बिलियन अमेरिकी डॉलर तक पहुंच गई, पैक्सलोविड ने वैश्विक स्तर पर 18.9 बिलियन अमेरिकी डॉलर तक की बिक्री की, जो पूरी तरह से छोटे अणु वाली दवाओं की बाजार क्षमता को प्रदर्शित करता है।