Obat molekul kecil selalu menjadi pilar industri farmasi!
Selama hampir satu abad, obat bermolekul kecil telah menjadi tulang punggung industri farmasi.
Mereka memiliki keunggulan yang signifikan dalam produksi, transportasi dan penyimpanan, kepatuhan pasien, jangkauan target yang tersedia, imunogenisitas, dan terus memainkan peran penting dalam pengobatan pasien.
Kemajuan teknologi pada dekade terakhir telah memungkinkan perusahaan farmasi untuk menemukan dan mengembangkan lebih banyak lagi terapi molekul kecil yang inovatif untuk mengobati berbagai indikasi yang berbeda, dan di masa depan, molekul kecil akan terus menjadi andalan obat pengobatan klinis, memainkan peran sebagai peranan penting dalam pengobatan berbagai penyakit.
Apa itu obat molekul kecil?
Obat molekul kecil didefinisikan sebagai senyawa organik dengan berat molekul rendah yang ditemukan, dirancang, dan dikembangkan untuk mengintervensi proses fisiologis spesifik dalam organisme. Obat molekul kecil yang umum termasuk antibiotik (seperti penisilin), analgesik (seperti parasetamol), dan hormon sintetis (seperti kortikosteroid).
Obat molekul kecil merupakan jenis obat yang paling disetujui hingga saat ini, dengan kemampuan menembus membran sel dengan cepat dan berinteraksi secara tepat dengan target spesifik di dalam sel.
Molekul kecil dapat menimbulkan reaksi terapeutik pada tubuh manusia dengan berbagai cara. Tiga jenis yang paling umum adalah:
Inhibitor enzim: Molekul kecil mengintervensi perkembangan penyakit dengan menghalangi aktivitas enzim;
• Agonis/antagonis reseptor: Molekul kecil berinteraksi dengan protein yang ada di permukaan sel untuk mengaktifkan atau memblokir reseptor;
Modulator saluran ion: Obat molekul kecil dapat mengatur pembukaan dan penutupan saluran ion untuk mengatur masuk dan keluarnya ion serta mengobati penyakit seperti epilepsi.
Semua mekanisme kerja ini melibatkan wilayah spesifik pada protein, yang merupakan kantong pengikat atau tempat aktif molekul kecil. Perkembangan molekul kecil biasanya didasarkan pada teori model kunci kunci klasik, yang mengadaptasi desain molekul kecil berdasarkan ruang, hidrofobisitas, dan sifat listrik dari kantong pengikat, sehingga efektif mengikat target dan mempengaruhi fungsinya.
Keunggulan obat molekul kecil
Dengan munculnya model obat baru seperti antibodi, terapi gen, dan terapi sel, obat bermolekul kecil pernah dianggap ketinggalan jaman, namun nyatanya, obat bermolekul kecil masih tidak tergantikan.
Dibandingkan dengan agen biologis, molekul kecil masih memiliki keunggulan signifikan dalam produksi, transportasi, kepatuhan pasien, jangkauan target yang tersedia, imunogenisitas, dan aspek lainnya.
Molekul kecil memiliki struktur yang relatif sederhana, dengan berat molekul umumnya tidak melebihi 500 Dalton, dan dapat disesuaikan untuk memenuhi kebutuhan terapeutik tertentu;
Biasanya sangat stabil dan jarang memerlukan kondisi penyimpanan khusus seperti ditempatkan pada kondisi suhu rendah; Perilaku dalam tubuh biasanya dapat diprediksi dan mudah dilakukan.
Selain itu, molekul kecil dapat dengan mudah bersirkulasi dan bergerak di dalam organisme, berpindah dari usus melalui aliran darah ke tempat kerja, menembus membran sel untuk mencapai target intraseluler, dan memiliki multifungsi yang kaya, sehingga sangat diperlukan dalam berbagai bidang medis seperti sebagai onkologi, kesehatan jantung, penyakit menular, kesehatan mental, dan penyakit saraf.
Molekul kecil telah, sedang, dan akan terus menjadi obat terapi klinis andalan di masa lalu, sekarang, dan masa depan.
Dalam 15 hingga 20 tahun terakhir, sejumlah besar obat molekul kecil telah disetujui oleh FDA dan memiliki dampak besar pada perawatan pasien, termasuk Cymbalta untuk mengobati depresi dan kecemasan, Viagra untuk mengobati disfungsi ereksi, Tagrisso untuk menargetkan NSCLC, dan Eliquis untuk fibrilasi atrium dan antikoagulasi.
Faktanya, jumlah obat molekul kecil baru yang disetujui oleh FDA meningkat lebih dari 50% tahun lalu, dengan 34 obat molekul kecil inovatif disetujui pada tahun 2023 dan hanya 21 pada tahun 2022. Selain itu, obat molekul kecil juga menyumbang 62% dari total obat. total FDA menyetujui obat baru pada tahun 2023, menunjukkan bahwa molekul kecil masih penting untuk kemajuan layanan kesehatan.
Dalam daftar 100 teratas penjualan obat pada tahun 2021, terdapat total 45 obat molekul kecil, yang menyumbang 36% dari total pendapatan penjualan; Ada 11 obat antitumor molekul kecil yang masuk daftar TOP100, dengan total pendapatan penjualan 51,901 miliar dollar AS. Pendapatan penjualan tertinggi sebesar 12,891 miliar dollar AS untuk lenalidomide; Pada tahun 2022, total penjualan obat molekul kecil di Top 10 saja mencapai 96,6 miliar dolar AS, dengan Paxlovid menjual hingga 18,9 miliar dolar AS secara global, yang sepenuhnya menunjukkan potensi pasar obat molekul kecil.
