הורמון גדילה אנושי (hGH) הוא הורמון אנדוקריני המיוצר ומאוחסן על ידי בלוטת יותרת המוח הקדמית. hGH יכול לקדם היווצרות של סחוס מפרקי וצמיחת סחוס אפיפיזי באמצעות הורמון גדילה, שהוא הכרחי לצמיחה אנושית. הוא מווסת גם על ידי הורמונים אחרים המופרשים על ידי ההיפותלמוס. אם מחסור ב-hGH יכול לגרום להפרעות בגדילת הגוף, וכתוצאה מכך לקומה נמוכה. הפרשת hGH מופרשת למחזור הדם בצורה דופקת, וקשה לזהות HGH בדם כאשר הוא נמצא בשוקת ההפרשה. זה מוגבר במהלך רעב, פעילות גופנית ושינה. בלוטת יותרת המוח של העובר האנושי מתחילה להפריש hGH בסוף החודש השלישי, ורמת ה-hGH בסרום של העובר גדלה משמעותית, אך רמת ה-hGH בסרום של יילודים מלאים היא נמוכה, ואז רמת ההפרשה עולה ב- שלב הילדות, ומגיע לשיא בגיל ההתבגרות, ורמת ההפרשה של hGH יורדת בהדרגה במבוגרים מעל גיל 30. אנשים נורמליים זקוקים ל- hGH לצמיחה אורכית, וילדים עם מחסור ב- hGH הם נמוכי קומה.
בשנת 1958 דיווח רבין לראשונה כי צמיחת הרקמה של חולים עם גמד היפופיזי השתפרה באופן משמעותי לאחר הזרקת תמצית יותרת המוח האנושית. עם זאת, באותו זמן, המקור היחיד ל-hGH היה בלוטת האדנו-היפופיזית האנושית לנתיחה, וכמות ה-hGH שניתן להשתמש בה ליישום קליני הייתה מוגבלת מאוד. רק כ-50 בלוטות אדנו-היפופיזיות הספיקו כדי לחלץ את המינון של HGH הדרוש למטופל אחד למשך שנה אחת של טיפול. הורמונים אחרים של יותרת המוח עשויים להיות מזוהמים גם הם עקב טכניקות טיהור. עם התפתחות המדע והטכנולוגיה, ניתן כיום לייצר הורמון גדילה אנושי בהנדסה גנטית. ל-hGH המיוצר בשיטה זו יש מבנה זהה ל-hGH בגוף האדם עם טוהר גבוה ומעט תופעות לוואי. בשל מקורות התרופות הרבים, ניתן לטפל לא רק בילדים עם GHD של יותרת המוח, אלא גם טיפול בקומה נמוכה הנגרמת מסיבות אחרות.
שימוש בהורמון גדילה לטיפול בקומה נמוכה, המטרה היא לאפשר לילד להדביק את הקצב, לשמור על קצב גדילה תקין, לזכות בהזדמנות להתבגרות מהירה, ובסופו של דבר להגיע לגובה מבוגר. פרקטיקה קלינית ארוכת טווח הוכיחה כי הורמון גדילה הוא תרופת טיפול בטוחה ויעילה, וככל שהטיפול מוקדם יותר כך השפעת הטיפול טובה יותר.
למרות שהורמון גדילה נקרא גם הורמון, הוא שונה לחלוטין מהורמון המין וגלוקוקורטיקואיד מבחינת המקור, המבנה הכימי, הפיזיולוגיה, הפרמקולוגיה והיבטים נוספים, ולא ייצור תופעות לוואי של הורמון המין וגלוקוקורטיקואיד. הורמון גדילה הוא הורמון פפטיד המופרש מבלוטת יותרת המוח הקדמית של גוף האדם. הוא מורכב מ-191 חומצות אמינו ויש לו משקל מולקולרי של 22KD. הורמון הגדילה ממלא את תפקידו הפיזיולוגי על ידי גירוי הכבד ורקמות אחרות לייצר גורם גדילה דמוי אינסולין (IGF-1), מקדם צמיחת עצם, קידום אנבוליזם וסינתזת חלבונים בגוף, קידום ליפוליזה ועיכוב ניצול גלוקוז. לפני גיל ההתבגרות, הצמיחה וההתפתחות של גוף האדם מסתמכים בעיקר על הורמון גדילה ותירוקסין, התפתחות התבגרות, הורמון מין סינרגטי של הורמון גדילה, מקדמים עוד יותר את הצמיחה המהירה של הגובה, אם בגוף הילד חסר הורמון גדילה, זה יגרום לעיכוב בגדילה , בשלב זה, הוא צריך להוסיף הורמון גדילה אקסוגני.
