低分子医薬品は常に製薬業界の柱です。

ほぼ 1 世紀にわたり、小分子薬は製薬業界の根幹を成してきました。

これらは、生産、輸送および保管、患者のコンプライアンス、利用可能な標的範囲、免疫原性において大きな利点があり、患者の治療において重要な役割を果たし続けています。

過去 10 年間の技術進歩により、製薬会社はさまざまな適応症を治療するための、ますます革新的な小分子療法を発見、開発できるようになり、将来的には小分子が臨床治療薬の主力であり続け、重要な役割を果たすことになるでしょう。さまざまな病気の治療において重要な役割を果たします。

低分子薬とは何ですか?

小分子薬は、生体内の特定の生理学的プロセスに介入するために発見、設計、開発された低分子量有機化合物として定義されます。一般的な小分子薬には、抗生物質 (ペニシリンなど)、鎮痛剤 (パラセタモールなど)、合成ホルモン (コルチコステロイドなど) が含まれます。

小分子薬はこれまでで最も承認されているタイプの薬であり、細胞膜に素早く浸透し、細胞内の特定の標的と正確に相互作用する能力を備えています。

小分子は、さまざまな方法で人体に治療反応を引き起こす可能性があります。最も一般的な 3 つのタイプは次のとおりです。

酵素阻害剤: 小分子は酵素活性をブロックすることで病気の進行に介入します。

• 受容体アゴニスト/アンタゴニスト: 小分子は細胞表面に存在するタンパク質と相互作用して、受容体を活性化またはブロックします。

イオンチャネルモジュレーター: 小分子薬はイオンチャネルの開閉を調節してイオンの出入りを調節し、てんかんなどの疾患を治療します。

これらの作用機序はすべて、小分子の結合ポケットまたは活性部位であるタンパク質上の特定の領域に関係します。小分子の開発は通常、古典的なロックキーモデル理論に基づいています。この理論は、ターゲットに効果的に結合してその機能に影響を与えるために、結合ポケットの空間、疎水性、および電気的特性に基づいて小分子の設計を適応させます。

低分子薬の利点

抗体、遺伝子治療、細胞治療などの新興医薬品モデルの台頭により、かつては低分子医薬品は時代遅れだと思われていましたが、実際には低分子医薬品には今でもかけがえのない魅力があります。

生物学的薬剤と比較して、小分子は、生産、輸送、患者のコンプライアンス、利用可能な標的範囲、免疫原性、およびその他の側面において依然として大きな利点を持っています。

小分子は比較的単純な構造を持ち、分子量は通常 500 ダルトンを超えず、特定の治療ニーズを満たすようにカスタマイズできます。

通常、非常に安定しており、低温条件下に置くなどの特殊な保管条件を必要とすることはほとんどありません。体内の動作は通常、予測可能であり、管理も簡単です。

また、低分子は生体内を循環・移動しやすく、腸から血流に乗って作用部位まで移動し、細胞膜を透過して細胞内の標的に到達するなど多機能性に富み、医療などのさまざまな分野で欠かせないものとなっています。腫瘍学、心臓血管の健康、感染症、精神的健康、神経疾患。

小分子は、過去、現在、そして将来においても臨床治療薬の主力であり、今後も主力であり続けるでしょう

過去 15 ～ 20 年の間に、多数の低分子薬が FDA によって承認され、患者ケアに大きな影響を与えてきました。その中には、うつ病や不安症を治療するためのサインバルタ、勃起不全を治療するためのバイアグラ、NSCLC を治療するためのタグリッソなどが含まれます。心房細動と抗凝固薬にはエリキュース。

実際、FDA によって承認された新しい小分子薬の数は昨年 50% 以上増加し、2023 年に承認された革新的な小分子薬は 34 種類でしたが、2022 年には 21 種類にとどまりました。また、小分子薬は、FDA によって承認された医薬品の 62% も占めています。 2023 年に FDA が新薬を承認した総数は、医療の進歩にとって低分子が依然として重要であることを示しています。

2021 年の医薬品売上高上位 100 社のリストには、合計 45 種類の小分子医薬品が含まれ、総売上高の 36% を占めました。 TOP100リストに入った低分子抗腫瘍薬は11種類あり、総売上高は519億100万米ドルとなっている。最高の売上収益はレナリドミドの 128 億 9,100 万米ドルです。 2022 年には、トップ 10 に含まれる小分子薬の総売上高は単独で 966 億米ドルに達し、パクスロビッドは世界で最大 189 億米ドルを売り上げ、小分子薬の市場潜在力を十分に示しています。