저분자 약물은 항상 제약 산업의 기둥이었습니다!
거의 한 세기 동안 저분자 약물은 제약 산업의 중추 역할을 해왔습니다.
이는 생산, 운송 및 보관, 환자 순응도, 이용 가능한 목표 범위, 면역원성 측면에서 상당한 이점을 갖고 있으며 환자 치료에서 계속해서 중요한 역할을 하고 있습니다.
지난 10년 동안의 기술 발전으로 인해 제약회사는 다양한 적응증을 치료하기 위한 점점 더 혁신적인 저분자 치료법을 발견하고 개발할 수 있게 되었으며, 앞으로도 저분자는 계속해서 임상 치료 약물의 주류가 되어 중요한 역할을 할 것입니다. 다양한 질병의 치료에 중요한 역할을 합니다.
저분자의약품이란?
소분자 약물은 유기체 내의 특정 생리학적 과정에 개입하기 위해 발견, 설계 및 개발된 저분자량 유기 화합물로 정의됩니다. 일반적인 소분자 약물에는 항생제(예: 페니실린), 진통제(예: 파라세타몰) 및 합성 호르몬(예: 코르티코스테로이드)이 포함됩니다.
소분자 약물은 세포막을 빠르게 침투하고 세포 내 특정 표적과 정확하게 상호작용할 수 있는 능력을 갖추고 있어 현재까지 가장 승인된 약물 유형입니다.
작은 분자는 다양한 방식으로 인체에서 치료 반응을 일으킬 수 있습니다. 가장 일반적인 세 가지 유형은 다음과 같습니다.
효소 억제제: 소분자는 효소 활성을 차단하여 질병 진행에 개입합니다.
• 수용체 작용제/길항제: 소분자는 세포 표면에 존재하는 단백질과 상호작용하여 수용체를 활성화하거나 차단합니다.
이온 채널 조절제: 소분자 약물은 이온 채널의 개폐를 조절하여 이온의 출입을 조절하고 간질과 같은 질병을 치료할 수 있습니다.
이러한 작용 메커니즘은 모두 작은 분자의 결합 포켓 또는 활성 부위인 단백질의 특정 영역과 관련됩니다. 소분자의 개발은 일반적으로 결합 포켓의 공간, 소수성 및 전기적 특성을 기반으로 소분자의 설계를 조정하여 표적을 효과적으로 결합하고 기능에 영향을 미치는 고전적인 잠금 키 모델 이론을 기반으로 합니다.
저분자 약물의 장점
항체, 유전자치료, 세포치료 등 신흥 약물 모델이 등장하면서 소분자 약물은 한때 시대에 뒤떨어진 것으로 여겨졌으나, 사실 소분자 약물은 여전히 대체 불가능성을 갖고 있습니다.
생물학적 제제에 비해 소분자는 여전히 생산, 운송, 환자 순응도, 이용 가능한 표적 범위, 면역원성 및 기타 측면에서 상당한 이점을 가지고 있습니다.
소분자는 일반적으로 분자량이 500달톤을 초과하지 않는 상대적으로 간단한 구조를 가지며 특정 치료 요구 사항을 충족하도록 맞춤화될 수 있습니다.
일반적으로 매우 안정적이며 저온 조건에 두는 등 특수한 보관 조건이 거의 필요하지 않습니다. 신체의 행동은 일반적으로 예측 가능하고 관리하기 쉽습니다.
또한, 저분자는 유기체 내에서 쉽게 순환 및 이동이 가능하고, 장에서 혈류를 통해 작용 부위로 전달되며, 세포막을 침투하여 세포내 표적에 도달할 수 있으며, 풍부한 다기능성을 갖고 있어 의료 등 다양한 의료 분야에서 없어서는 안될 필수 요소입니다. 종양학, 심혈관 건강, 전염병, 정신 건강 및 신경 질환.
소분자는 과거, 현재, 미래에 걸쳐 임상 치료 약물의 주류였으며 앞으로도 그럴 것입니다.
지난 15~20년 동안 우울증과 불안 치료를 위한 심발타(Cymbalta), 발기 부전 치료를 위한 비아그라, NSCLC 표적화를 위한 타그리소(Tagrisso), 심방세동 및 항응고제에는 엘리퀴스(Eliquis)가 있습니다.
실제로 FDA가 승인한 저분자 신약의 수는 지난해 50% 이상 증가해 2023년 승인된 혁신적인 저분자 의약품은 34개, 2022년에는 21개에 불과했다. 총 FDA는 2023년에 신약을 승인했는데, 이는 소분자가 여전히 의료 발전에 중요하다는 것을 나타냅니다.
2021년 상위 100대 의약품 판매 목록에는 총 45개의 저분자 의약품이 포함되어 전체 판매 수익의 36%를 차지했습니다. TOP100 목록에 진입한 저분자 항종양제는 11개이며, 총 매출은 519억 1천만 달러입니다. 최고 판매 수익은 레날리도마이드의 경우 128억 9100만 달러입니다. 2022년 상위 10위권 내 저분자의약품 총 매출은 966억 달러에 달했고, 팍슬로비드는 전 세계적으로 최대 189억 달러의 매출을 올리며 저분자 의약품의 시장 잠재력을 충분히 입증했다.
