Чакан молекулалуу дарылар дайыма фармацевтика тармагынын тиреги болуп келген!
Кылымга жакын убакыт бою кичинекей молекулалуу дарылар фармацевтика тармагынын негизи болуп келген.
Алар өндүрүүдө, ташууда жана сактоодо, пациенттердин шайкештигинде, жеткиликтүү максаттуу диапазондо, иммуногендүүлүктө олуттуу артыкчылыктарга ээ жана пациентти дарылоодо чечүүчү ролду ойноону улантууда.
Акыркы он жылдыктагы технологиялык жетишкендиктер фармацевтикалык компанияларга ар кандай көрсөткүчтөрдү дарылоо үчүн барган сайын новатордук чакан молекулалуу терапияларды табууга жана иштеп чыгууга мүмкүндүк берди, ал эми келечекте кичинекей молекулалар клиникалык дарылоочу дарылардын негизги таянычы болуп кала берет. бир катар ооруларды дарылоодо маанилүү ролду ойнойт.
кичинекей молекулалуу дары деген эмне?
Чакан молекулалуу дарылар организмдеги белгилүү бир физиологиялык процесстерге кийлигишүү үчүн ачылган, иштелип чыккан жана иштелип чыккан ар кандай төмөн молекулалуу органикалык кошулмалар катары аныкталат. Кадимки кичинекей молекулалуу дарыларга антибиотиктер (мисалы, пенициллин), анальгетиктер (мисалы, парацетамол) жана синтетикалык гормондор (мисалы, кортикостероиддер) кирет.
Чакан молекулалуу дары-дармектер бүгүнкү күнгө чейин эң жактырылган дары-дармектердин түрлөрү болуп саналат, алар клетка мембраналарына тез кирип, клетканын ичиндеги белгилүү бир максаттар менен так өз ара аракеттене алышат.
Кичинекей молекулалар адамдын организминде ар кандай жолдор менен терапиялык реакцияларды жаратышы мүмкүн. үч көп таралган түрлөрү болуп төмөнкүлөр саналат:
Фермент ингибиторлору: Майда молекулалар ферменттин активдүүлүгүнө бөгөт коюу менен оорунун өнүгүшүнө кийлигишет;
• Рецептор агонисттери/антагонисттери: Кичинекей молекулалар рецепторлорду активдештирүү же бөгөттөө үчүн клетканын бетинде жайгашкан белоктор менен өз ара аракеттенишет;
Иондук канал модуляторлору: Чакан молекулалуу дарылар иондордун киришин жана чыгышын жөнгө салуу жана эпилепсия сыяктуу ооруларды дарылоо үчүн ион каналдарынын ачылышын жана жабылышын жөнгө сала алат.
Бул иш-аракет механизмдеринин бардыгы белоктун белгилүү бир аймагын камтыйт, ал кичинекей молекулалардын байланыш чөнтөгү же активдүү жери. Чакан молекулаларды иштеп чыгуу, адатта, классикалык кулпу ачкыч моделинин теориясына негизделген, ал кичинекей молекулалардын дизайнын мейкиндикке, гидрофобдукка жана байлагыч чөнтөктүн электрдик касиеттерине ылайыкташтырат, натыйжада максатты натыйжалуу байлап, анын иштешине таасир этет.
Чакан молекулалуу дарылардын артыкчылыктары
Антителолор, ген терапиясы жана клетка терапиясы сыяктуу өнүгүп келе жаткан дары моделдеринин өсүшү менен кичинекей молекулалуу дарылар мурда эскирген деп эсептелчү, бирок чындыгында кичинекей молекулалуу дарылар дагы эле алмаштырылгыс касиетке ээ.
Биологиялык агенттер менен салыштырганда, кичинекей молекулалар дагы эле өндүрүш, ташуу, чыдамдуу ылайыктуу, жеткиликтүү максаттуу диапазону, immunogenicity жана башка аспектилери боюнча олуттуу артыкчылыктарга ээ.
Чакан молекулалар салыштырмалуу жөнөкөй структураларга ээ, молекулалык салмагы жалпысынан 500 Дальтондон ашпайт жана атайын терапиялык муктаждыктарга ылайыкташтырылышы мүмкүн;
Ал, адатта, абдан туруктуу жана сейрек, мисалы, төмөнкү температура шарттарында жайгаштырылган атайын сактоо шарттарын талап кылат; Денедеги жүрүм-турум, адатта, алдын ала айтууга болот жана башкарууга оңой.
Мындан тышкары, кичинекей молекулалар организмдин ичинде оңой айланып, кыймылдай алат, ичегиден кан агымы аркылуу таасир этүүчү жерге өтө алат, клетканын ичиндеги максаттарга жетүү үчүн клетка мембранасынан өтүп, көп функционалдуулукка ээ болуп, аларды медицинанын ар кандай тармактарында алмаштыргыс кылат. онкология, жүрөк-кан тамыр ден соолук, жугуштуу оорулар, психикалык саламаттык жана неврологиялык оорулар.
Чакан молекулалар мурун, азыркы жана келечекте клиникалык терапиялык дары-дармектердин негизги таянычы болгон, болуп келет жана болуп кала берет
Акыркы 15-20 жыл ичинде көп сандагы майда молекулалуу дарылар FDA тарабынан жактырылган жана пациенттердин кам көрүүсүнө чоң таасирин тийгизген, анын ичинде депрессия жана тынчсызданууну дарылоо үчүн Cymbalta, эректильдик дисфункцияны дарылоо үчүн Виагра, NSCLC үчүн Tagrisso, жана Eliquis атриалдык фибрилляция жана антикоагуляция үчүн.
Чынында, FDA тарабынан бекитилген жаңы чакан молекулалуу дарылардын саны өткөн жылы 50% га өскөн, 2023-жылы 34 инновациялык чакан молекулалуу дарылар бекитилген жана 2022-жылы 21 гана. Мындан тышкары, чакан молекулалуу дарылар да 62% түзгөн жалпы FDA 2023-жылы жаңы дарыларды бекитти, бул кичинекей молекулалар дагы эле саламаттыкты сактоону өнүктүрүү үчүн абдан маанилүү экенин көрсөтүп турат.
2021-жылы дары сатуунун алдыңкы 100 тизмесинде жалпы сатуудан түшкөн кирешенин 36% түзгөн 45 чакан молекулалуу дары бар; ТОП100 тизмесине кирген 11 кичинекей молекулалуу шишикке каршы дары бар, алардын жалпы сатуудан түшкөн кирешеси 51,901 миллиард АКШ долларын түзөт. Эң жогорку сатуудан түшкөн киреше леналидомид үчүн 12,891 миллиард АКШ долларын түзөт; 2022-жылы Топ 10до чакан молекулалуу дары-дармектердин жалпы сатуусу 96,6 миллиард АКШ долларына жетти, Paxlovid дүйнө жүзү боюнча 18,9 миллиард АКШ долларына чейин сатты, бул чакан молекулалуу дарылардын рыноктук потенциалын толугу менен көрсөтүп турат.
