Лековите со мали молекули отсекогаш биле столб на фармацевтската индустрија!
Речиси еден век, лековите со мали молекули се столбот на фармацевтската индустрија.
Тие имаат значителни предности во производството, транспортот и складирањето, усогласеноста на пациентите, достапниот целен опсег, имуногеноста и продолжуваат да играат клучна улога во третманот на пациентите.
Технолошкиот напредок во изминатата деценија им овозможи на фармацевтските компании да откриваат и развиваат се повеќе и повеќе иновативни терапии со мали молекули за лекување низа различни индикации, а во иднина, малите молекули ќе продолжат да бидат главниот столб на лековите за клинички третмани. клучна улога во лекувањето на низа болести.
Што е лек со мала молекула?
Лековите со мали молекули се дефинираат како секое органско соединение со мала молекуларна тежина што е откриено, дизајнирано и развиено за да интервенира во специфични физиолошки процеси во организмот. Вообичаените лекови со мали молекули вклучуваат антибиотици (како што се пеницилин), аналгетици (како парацетамол) и синтетички хормони (како што се кортикостероиди).
Лековите со мали молекули се најодобрените типови на лекови до денес, со способност брзо да навлезат во клеточните мембрани и прецизно да комуницираат со специфични цели во клетките.
Малите молекули можат да предизвикаат терапевтски реакции во човечкото тело на различни начини. Трите најчести типови се:
Ензимски инхибитори: малите молекули интервенираат во прогресијата на болеста со блокирање на ензимската активност;
• Рецепторни агонисти/антагонисти: малите молекули комуницираат со протеините присутни на клеточната површина за да ги активираат или блокираат рецепторите;
Модулатори на јонски канали: Лековите со мали молекули можат да го регулираат отворањето и затворањето на јонските канали за да го регулираат влезот и излезот на јоните и да третираат болести како што е епилепсијата.
Сите овие механизми на дејство вклучуваат специфичен регион на протеинот, кој е врзувачкиот џеб или активното место на малите молекули. Развојот на малите молекули обично се заснова на класичната теорија на моделот на клучот за заклучување, која го прилагодува дизајнот на малите молекули врз основа на просторот, хидрофобноста и електричните својства на врзувачкиот џеб, така што ефикасно да се врзе целта и да влијае на нејзината функција.
Предностите на лековите со мали молекули
Со порастот на новите модели на лекови како што се антителата, генската терапија и клеточната терапија, лековите со мали молекули некогаш се сметаа за застарени, но всушност, лековите со мали молекули сè уште ја имаат својата незаменливост.
Во споредба со биолошките агенси, малите молекули сè уште имаат значајни предности во производството, транспортот, усогласеноста на пациентот, достапниот целен опсег, имуногеноста и други аспекти.
Малите молекули имаат релативно едноставни структури, со молекуларна тежина генерално не поголема од 500 Далтони и може да се прилагодат за да се задоволат специфичните терапевтски потреби;
Обично е многу стабилен и ретко бара специјализирани услови за складирање како на пример да се стави под услови на ниска температура; Однесувањето во телото обично е предвидливо и лесно да се администрира.
Покрај тоа, малите молекули можат лесно да циркулираат и да се движат во организмот, да се префрлат од цревата преку протокот на крв до местото на дејство, да навлезат во клеточната мембрана за да стигнат до интрацелуларните цели и да имаат богата мултифункционалност, што ги прави неопходни во различни медицински области како што се онкологија, кардиоваскуларно здравје, заразни болести, ментално здравје и невролошки заболувања.
Малите молекули биле, се и ќе продолжат да бидат потпора на клиничките терапевтски лекови во минатото, сегашноста и иднината
Во изминатите 15 до 20 години, голем број лекови со мали молекули беа одобрени од FDA и имаа големо влијание врз грижата за пациентите, вклучително и Cymbalta за лекување на депресија и анксиозност, Виагра за лекување на еректилна дисфункција, Tagrisso за таргетирање на NSCLC, и Eliquis за атријална фибрилација и антикоагулација.
Всушност, бројот на нови лекови со мали молекули одобрени од FDA се зголеми за над 50% минатата година, со 34 иновативни лекови со мали молекули одобрени во 2023 година и само 21 во 2022 година. вкупно ФДА одобри нови лекови во 2023 година, што покажува дека малите молекули се сè уште клучни за унапредување на здравствената заштита.
Во топ 100 листата на продажба на лекови во 2021 година, имаше вкупно 45 лекови со мали молекули, што претставува 36% од вкупните приходи од продажба; Постојат 11 мали молекули против туморски лекови кои влегле на листата ТОП100, со вкупен приход од продажба од 51,901 милијарди американски долари. Највисокиот приход од продажба е 12,891 милијарди американски долари за леналидомид; Во 2022 година, вкупната продажба на лекови со мали молекули само во Топ 10 достигна 96,6 милијарди американски долари, при што Paxlovid продаде до 18,9 милијарди американски долари на глобално ниво, целосно демонстрирајќи го пазарниот потенцијал на лековите со мали молекули.
