ചെറുകിട മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകൾ എല്ലായ്പ്പോഴും ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ വ്യവസായത്തിൻ്റെ നെടുംതൂണാണ്!

ഏതാണ്ട് ഒരു നൂറ്റാണ്ടായി, ചെറുകിട തന്മാത്രകൾ ഔഷധ വ്യവസായത്തിൻ്റെ നട്ടെല്ലാണ്.

ഉൽപ്പാദനം, ഗതാഗതം, സംഭരണം, രോഗിയുടെ പാലിക്കൽ, ലഭ്യമായ ലക്ഷ്യ ശ്രേണി, രോഗപ്രതിരോധ ശേഷി, രോഗികളുടെ ചികിത്സയിൽ നിർണായക പങ്ക് വഹിക്കുന്നത് എന്നിവയിൽ അവയ്ക്ക് കാര്യമായ നേട്ടങ്ങളുണ്ട്.

കഴിഞ്ഞ ദശകത്തിലെ സാങ്കേതിക മുന്നേറ്റങ്ങൾ, വ്യത്യസ്ത സൂചനകളുടെ ഒരു ശ്രേണിയെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി കൂടുതൽ നൂതനമായ ചെറിയ തന്മാത്രാ ചികിത്സകൾ കണ്ടെത്താനും വികസിപ്പിക്കാനും ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ കമ്പനികളെ പ്രാപ്തമാക്കി, ഭാവിയിൽ, ചെറിയ തന്മാത്രകൾ ക്ലിനിക്കൽ ചികിത്സാ മരുന്നുകളുടെ പ്രധാന കേന്ദ്രമായി തുടരും. വിവിധ രോഗങ്ങളുടെ ചികിത്സയിൽ നിർണായക പങ്ക്.

എന്താണ് ഒരു ചെറിയ തന്മാത്ര മരുന്ന്?

ചെറിയ തന്മാത്രാ മരുന്നുകളെ നിർവചിച്ചിരിക്കുന്നത് ഏതെങ്കിലും കുറഞ്ഞ തന്മാത്രാ ഭാരമുള്ള ഓർഗാനിക് സംയുക്തങ്ങളെയാണ്, അത് കണ്ടെത്തുകയും രൂപകൽപ്പന ചെയ്യുകയും വികസിപ്പിച്ചെടുക്കുകയും ചെയ്യുന്നു. ആൻറിബയോട്ടിക്കുകൾ (പെൻസിലിൻ പോലുള്ളവ), വേദനസംഹാരികൾ (പാരസെറ്റമോൾ പോലുള്ളവ), സിന്തറ്റിക് ഹോർമോണുകൾ (കോർട്ടികോസ്റ്റീറോയിഡുകൾ പോലുള്ളവ) എന്നിവ സാധാരണ ചെറിയ തന്മാത്രാ മരുന്നുകളിൽ ഉൾപ്പെടുന്നു.

കോശ സ്തരങ്ങളിലേക്ക് വേഗത്തിൽ തുളച്ചുകയറാനും കോശങ്ങൾക്കുള്ളിലെ നിർദ്ദിഷ്ട ലക്ഷ്യങ്ങളുമായി കൃത്യമായി ഇടപഴകാനുമുള്ള കഴിവുള്ള, ഇന്നുവരെയുള്ള ഏറ്റവും അംഗീകൃത മരുന്നുകളാണ് ചെറിയ മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകൾ.

ചെറിയ തന്മാത്രകൾ മനുഷ്യശരീരത്തിൽ വിവിധ രീതികളിൽ ചികിത്സാ പ്രതിപ്രവർത്തനങ്ങൾക്ക് കാരണമാകും. ഏറ്റവും സാധാരണമായ മൂന്ന് തരങ്ങൾ ഇവയാണ്:

എൻസൈം ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ: എൻസൈം പ്രവർത്തനത്തെ തടഞ്ഞുകൊണ്ട് ചെറിയ തന്മാത്രകൾ രോഗത്തിൻ്റെ പുരോഗതിയിൽ ഇടപെടുന്നു;

• റിസപ്റ്റർ അഗോണിസ്റ്റുകൾ/എതിരാളികൾ: റിസപ്റ്ററുകളെ സജീവമാക്കുന്നതിനോ തടയുന്നതിനോ ചെറിയ തന്മാത്രകൾ സെൽ ഉപരിതലത്തിലുള്ള പ്രോട്ടീനുകളുമായി ഇടപഴകുന്നു;

അയോൺ ചാനൽ മോഡുലേറ്ററുകൾ: അയോണുകളുടെ പ്രവേശനവും പുറത്തുകടക്കലും നിയന്ത്രിക്കുന്നതിനും അപസ്മാരം പോലുള്ള രോഗങ്ങൾ ചികിത്സിക്കുന്നതിനും ചെറിയ തന്മാത്ര മരുന്നുകൾക്ക് അയോൺ ചാനലുകൾ തുറക്കുന്നതും അടയ്ക്കുന്നതും നിയന്ത്രിക്കാൻ കഴിയും.

ഈ പ്രവർത്തന സംവിധാനങ്ങളെല്ലാം പ്രോട്ടീനിലെ ഒരു പ്രത്യേക പ്രദേശം ഉൾക്കൊള്ളുന്നു, ഇത് ചെറിയ തന്മാത്രകളുടെ ബൈൻഡിംഗ് പോക്കറ്റ് അല്ലെങ്കിൽ സജീവ സൈറ്റാണ്. ചെറിയ തന്മാത്രകളുടെ വികസനം സാധാരണയായി ക്ലാസിക്കൽ ലോക്ക് കീ മോഡൽ സിദ്ധാന്തത്തെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ളതാണ്, ഇത് ബൈൻഡിംഗ് പോക്കറ്റിൻ്റെ ഇടം, ഹൈഡ്രോഫോബിസിറ്റി, ഇലക്ട്രിക്കൽ ഗുണങ്ങൾ എന്നിവയെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള ചെറിയ തന്മാത്രകളുടെ രൂപകൽപ്പനയെ പൊരുത്തപ്പെടുത്തുന്നു, അങ്ങനെ ലക്ഷ്യത്തെ ഫലപ്രദമായി ബന്ധിപ്പിക്കുകയും അതിൻ്റെ പ്രവർത്തനത്തെ ബാധിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു.

ചെറിയ മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകളുടെ ഗുണങ്ങൾ

ആൻറിബോഡികൾ, ജീൻ തെറാപ്പി, സെൽ തെറാപ്പി തുടങ്ങിയ ഉയർന്നുവരുന്ന മയക്കുമരുന്ന് മോഡലുകളുടെ ഉയർച്ചയോടെ, ചെറിയ തന്മാത്രാ മരുന്നുകൾ ഒരു കാലത്ത് കാലഹരണപ്പെട്ടതായി കണക്കാക്കപ്പെട്ടിരുന്നു, എന്നാൽ വാസ്തവത്തിൽ, ചെറിയ തന്മാത്ര മരുന്നുകൾക്ക് ഇപ്പോഴും മാറ്റാനാകാത്തവയുണ്ട്.

ബയോളജിക്കൽ ഏജൻ്റുമാരുമായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, ഉൽപ്പാദനം, ഗതാഗതം, രോഗികൾ പാലിക്കൽ, ലഭ്യമായ ടാർഗെറ്റ് ശ്രേണി, ഇമ്മ്യൂണോജെനിസിറ്റി, മറ്റ് വശങ്ങൾ എന്നിവയിൽ ചെറിയ തന്മാത്രകൾക്ക് ഇപ്പോഴും കാര്യമായ ഗുണങ്ങളുണ്ട്.

ചെറിയ തന്മാത്രകൾക്ക് താരതമ്യേന ലളിതമായ ഘടനയുണ്ട്, തന്മാത്രാ ഭാരം പൊതുവെ 500 ഡാൽട്ടണിൽ കവിയരുത്, കൂടാതെ നിർദ്ദിഷ്ട ചികിത്സാ ആവശ്യങ്ങൾ നിറവേറ്റുന്നതിനായി ഇഷ്ടാനുസൃതമാക്കാനും കഴിയും;

ഇത് സാധാരണയായി വളരെ സ്ഥിരതയുള്ളതും കുറഞ്ഞ താപനിലയിൽ സ്ഥാപിക്കുന്നതുപോലുള്ള പ്രത്യേക സംഭരണ ​​വ്യവസ്ഥകൾ അപൂർവ്വമായി ആവശ്യമാണ്; ശരീരത്തിലെ പെരുമാറ്റം സാധാരണയായി പ്രവചിക്കാവുന്നതും നിയന്ത്രിക്കാൻ എളുപ്പവുമാണ്.

കൂടാതെ, ചെറിയ തന്മാത്രകൾക്ക് ശരീരത്തിനുള്ളിൽ എളുപ്പത്തിൽ പ്രചരിക്കാനും ചലിക്കാനും, കുടലിൽ നിന്ന് രക്തപ്രവാഹം വഴി പ്രവർത്തന സ്ഥലത്തേക്ക് മാറ്റാനും, കോശ സ്തരത്തിലേക്ക് തുളച്ചുകയറാനും ഇൻട്രാ സെല്ലുലാർ ടാർഗെറ്റുകളിൽ എത്തിച്ചേരാനും, സമ്പന്നമായ മൾട്ടിഫങ്ഷണാലിറ്റി ഉണ്ടായിരിക്കാനും കഴിയും, ഇത് വിവിധ മെഡിക്കൽ മേഖലകളിൽ ഒഴിച്ചുകൂടാനാവാത്തതാക്കുന്നു. ഓങ്കോളജി, ഹൃദയാരോഗ്യം, പകർച്ചവ്യാധികൾ, മാനസികാരോഗ്യം, നാഡീസംബന്ധമായ രോഗങ്ങൾ.

ഭൂതകാലത്തിലും വർത്തമാനത്തിലും ഭാവിയിലും ക്ലിനിക്കൽ ചികിത്സാ മരുന്നുകളുടെ മുഖ്യഘടകമായി ചെറിയ തന്മാത്രകൾ ഉണ്ടായിരുന്നു, ഉണ്ട്, തുടരും

കഴിഞ്ഞ 15 മുതൽ 20 വർഷം വരെ, എഫ്‌ഡിഎ അംഗീകരിച്ച ധാരാളം ചെറിയ മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകൾ രോഗികളുടെ പരിചരണത്തിൽ ആഴത്തിലുള്ള സ്വാധീനം ചെലുത്തിയിട്ടുണ്ട്, വിഷാദത്തിനും ഉത്കണ്ഠയ്ക്കും ചികിത്സിക്കുന്നതിനുള്ള സിംബാൽറ്റ, ഉദ്ധാരണക്കുറവ് ചികിത്സിക്കുന്നതിനുള്ള വയാഗ്ര, എൻഎസ്‌സിഎൽസി ലക്ഷ്യമിടുന്ന ടാഗ്രിസോ, ഏട്രിയൽ ഫൈബ്രിലേഷനും ആൻ്റികോഗുലേഷനും എലിക്വിസും.

വാസ്തവത്തിൽ, FDA അംഗീകരിച്ച പുതിയ ചെറിയ മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകളുടെ എണ്ണം കഴിഞ്ഞ വർഷം 50% വർദ്ധിച്ചു, 2023-ൽ 34 നൂതന ചെറിയ തന്മാത്രകൾ അംഗീകരിച്ചു, 2022-ൽ 21 എണ്ണം മാത്രം. കൂടാതെ, ചെറിയ തന്മാത്രകളുടെ 62% മരുന്നുകളും ഉണ്ടായിരുന്നു. 2023-ൽ മൊത്തം എഫ്ഡിഎ പുതിയ മരുന്നുകൾ അംഗീകരിച്ചു, ആരോഗ്യ സംരക്ഷണത്തിൻ്റെ പുരോഗതിക്ക് ചെറിയ തന്മാത്രകൾ ഇപ്പോഴും നിർണായകമാണെന്ന് സൂചിപ്പിക്കുന്നു.

2021 ലെ മികച്ച 100 മയക്കുമരുന്ന് വിൽപ്പന പട്ടികയിൽ, മൊത്തം 45 ചെറിയ മോളിക്യൂൾ മരുന്നുകൾ ഉണ്ടായിരുന്നു, മൊത്തം വിൽപ്പന വരുമാനത്തിൻ്റെ 36% വരും; TOP100 പട്ടികയിൽ പ്രവേശിച്ച 11 ചെറിയ മോളിക്യൂൾ ആൻ്റി ട്യൂമർ മരുന്നുകൾ ഉണ്ട്, മൊത്തം വിൽപ്പന വരുമാനം 51.901 ബില്യൺ യുഎസ് ഡോളറാണ്. ലെനലിഡോമൈഡിൻ്റെ ഏറ്റവും ഉയർന്ന വിൽപ്പന വരുമാനം 12.891 ബില്യൺ യുഎസ് ഡോളറാണ്; 2022-ൽ, ടോപ്പ് 10 ലെ ചെറിയ തന്മാത്രകളുടെ ആകെ വിൽപ്പന 96.6 ബില്യൺ യുഎസ് ഡോളറിലെത്തി, പാക്‌സ്‌ലോവിഡ് ആഗോളതലത്തിൽ 18.9 ബില്യൺ യുഎസ് ഡോളർ വരെ വിറ്റു, ചെറിയ തന്മാത്ര മരുന്നുകളുടെ വിപണി സാധ്യതകൾ പൂർണ്ണമായും പ്രകടമാക്കുന്നു.