Жижиг молекул эм нь эмийн үйлдвэрлэлийн тулгуур багана байсаар ирсэн!
Бараг зуун жилийн турш жижиг молекулын эмүүд нь эмийн үйлдвэрлэлийн гол тулгуур болж ирсэн.
Тэдгээр нь үйлдвэрлэл, тээвэрлэлт, хадгалалт, өвчтөний шаардлагад нийцсэн байдал, зорилтот хүрээ, дархлаа үүсгэгч чанар зэрэгт ихээхэн давуу талтай бөгөөд өвчтөний эмчилгээнд чухал үүрэг гүйцэтгэсээр байна.
Сүүлийн 10 жилийн технологийн дэвшил нь эмийн компаниудад янз бүрийн шинж тэмдгийг эмчлэхэд илүү шинэлэг жижиг молекулын эмчилгээг олж илрүүлэх, хөгжүүлэх боломжийг олгосон бөгөөд ирээдүйд жижиг молекулууд эмнэлзүйн эмчилгээний эмийн гол тулгуур хэвээр байх болно. олон төрлийн өвчнийг эмчлэхэд чухал үүрэг гүйцэтгэдэг.
Жижиг молекултай эм гэж юу вэ?
Жижиг молекулын эм нь бие махбод дахь тодорхой физиологийн үйл явцад хөндлөнгөөс оролцох зорилгоор нээж, зохион бүтээж, боловсруулсан аливаа бага молекул жинтэй органик нэгдлүүдийг хэлнэ. Нийтлэг жижиг молекулын эмүүд нь антибиотик (пенициллин гэх мэт), өвдөлт намдаах эм (парацетамол гэх мэт), синтетик гормонууд (кортикостероидууд гэх мэт) орно.
Жижиг молекулын эмүүд нь эсийн мембраныг хурдан нэвтэрч, эсийн доторх тодорхой зорилтуудтай яг нарийн харьцах чадвартай өнөөг хүртэл хамгийн их зөвшөөрөгдсөн эм юм.
Жижиг молекулууд нь хүний биед янз бүрийн аргаар эмчилгээний урвал үүсгэдэг. Хамгийн түгээмэл гурван төрөл нь:
Ферментийн дарангуйлагчид: Жижиг молекулууд нь ферментийн үйл ажиллагааг хааж өвчний хөгжилд оролцдог;
• Рецепторын агонистууд/антагонистууд: Жижиг молекулууд нь эсийн гадаргууд агуулагдах уурагуудтай харилцан үйлчилж рецепторуудыг идэвхжүүлдэг эсвэл блоклодог;
Ионы сувгийн модуляторууд: Жижиг молекулын эмүүд нь ионуудын орох, гарахыг зохицуулах, эпилепси зэрэг өвчнийг эмчлэхийн тулд ионы сувгийн нээлт, хаалтыг зохицуулдаг.
Эдгээр үйл ажиллагааны механизмууд нь уураг дээрх тодорхой бүс нутгийг хамардаг бөгөөд энэ нь жижиг молекулуудын холбогч халаас буюу идэвхтэй газар юм. Жижиг молекулыг хөгжүүлэх нь ихэвчлэн сонгодог цоожны түлхүүрийн загварын онол дээр суурилдаг бөгөөд энэ нь жижиг молекулуудын загварыг холбох халаасны орон зай, гидрофобик чанар, цахилгаан шинж чанарт үндэслэн тохируулж, зорилтот хэсгийг үр дүнтэй холбож, түүний үйл ажиллагаанд нөлөөлдөг.
Жижиг молекулын эмийн давуу тал
Эсрэгбие, генийн эмчилгээ, эсийн эмчилгээ зэрэг эмийн загварууд гарч ирснээр жижиг молекулын эмүүд хуучирсан гэж тооцогддог байсан ч үнэн хэрэгтээ жижиг молекулын эмүүд орлуулшгүй хэвээр байна.
Биологийн бодисуудтай харьцуулахад жижиг молекулууд нь үйлдвэрлэл, тээвэрлэлт, өвчтөний дагаж мөрдөх чадвар, зорилтот хүрээ, дархлаа үүсгэх чадвар болон бусад тал дээр мэдэгдэхүйц давуу талтай хэвээр байна.
Жижиг молекулууд нь харьцангуй энгийн бүтэцтэй, молекулын жин нь ерөнхийдөө 500 Далтоноос хэтрэхгүй бөгөөд эмчилгээний тусгай хэрэгцээг хангахын тулд өөрчилж болно;
Энэ нь ихэвчлэн маш тогтвортой бөгөөд бага температурын нөхцөлд байрлуулах гэх мэт тусгай хадгалах нөхцлийг ховор шаарддаг; Бие махбод дахь зан үйл нь ихэвчлэн урьдчилан таамаглах боломжтой бөгөөд удирдахад хялбар байдаг.
Нэмж дурдахад жижиг молекулууд нь бие махбодид амархан эргэлдэж, хөдөлж, гэдэснээс цусны урсгалаар дамжин үйлчилдэг газар руу шилжиж, эсийн мембраныг нэвтлэн эсийн доторх зорилтот түвшинд хүрч, олон талт шинж чанартай байдаг тул тэдгээрийг анагаах ухааны янз бүрийн салбарт зайлшгүй шаардлагатай болгодог. онкологи, зүрх судасны эрүүл мэнд, халдварт өвчин, сэтгэцийн эрүүл мэнд, мэдрэлийн өвчин.
Жижиг молекулууд нь өнгөрсөн, одоо болон ирээдүйд эмнэлзүйн эмчилгээний эмийн гол тулгуур байсаар ирсэн, одоо ч хэвээр байх болно.
Сүүлийн 15-20 жилийн хугацаанд олон тооны жижиг молекулын эмүүд FDA-аас зөвшөөрөгдсөн бөгөөд өвчтөний тусламж үйлчилгээнд гүн нөлөө үзүүлсэн бөгөөд үүнд сэтгэлийн хямрал, түгшүүрийг эмчлэхэд зориулсан Цымбалта, бэлгийн сулралыг эмчлэх Виагра, NSCLC-д зориулагдсан Тагриссо, болон тосгуурын фибрилляци болон цусны бүлэгнэлтийн эсрэг Eliquis.
Үнэн хэрэгтээ FDA-аас зөвшөөрөгдсөн шинэ жижиг молекулт эмийн тоо өнгөрсөн онд 50 гаруй хувиар өсч, 2023 онд 34 шинэлэг жижиг молекул эм, 2022 онд ердөө 21 эм батлагдсан байна. Үүнээс гадна жижиг молекулын эмүүд мөн эмийн 62 хувийг эзэлж байна. Нийт FDA 2023 онд шинэ эмийг баталсан нь жижиг молекулууд эрүүл мэндийн салбарын хөгжилд чухал ач холбогдолтой хэвээр байгааг харуулж байна.
2021 оны эмийн борлуулалтын эхний 100 жагсаалтад нийт 45 жижиг молекул эм байгаа нь нийт борлуулалтын орлогын 36%-ийг эзэлж байна; ТОП100 жагсаалтад багтсан 11 жижиг молекулт хавдрын эсрэг эм байгаа бөгөөд нийт борлуулалтын орлого нь 51 тэрбум 901 сая ам.долларт хүрчээ. Борлуулалтын хамгийн өндөр орлого нь леналидомидын 12.891 тэрбум ам.доллар; 2022 онд зөвхөн Топ 10-т багтсан жижиг молекулт эмийн нийт борлуулалт 96.6 тэрбум ам.долларт хүрч, Паксловид дэлхий даяар 18.9 тэрбум ам.долларын борлуулалт хийсэн нь жижиг молекулын эмийн зах зээлийн боломжийг бүрэн харуулж байна.
