Ubat molekul kecil sentiasa menjadi tonggak industri farmaseutikal!
Selama hampir satu abad, ubat molekul kecil telah menjadi tulang belakang industri farmaseutikal.
Mereka mempunyai kelebihan ketara dalam pengeluaran, pengangkutan dan penyimpanan, pematuhan pesakit, julat sasaran yang tersedia, imunogenik, dan terus memainkan peranan penting dalam rawatan pesakit.
Kemajuan teknologi sedekad yang lalu telah membolehkan syarikat farmaseutikal menemui dan membangunkan lebih banyak terapi molekul kecil yang inovatif untuk merawat pelbagai tanda yang berbeza, dan pada masa hadapan, molekul kecil akan terus menjadi tunjang utama ubat rawatan klinikal, memainkan peranan penting. peranan penting dalam rawatan pelbagai penyakit.
Apakah ubat molekul kecil?
Ubat molekul kecil ditakrifkan sebagai sebarang sebatian organik berat molekul rendah yang ditemui, direka bentuk dan dibangunkan untuk campur tangan dalam proses fisiologi tertentu dalam organisma. Ubat molekul kecil yang biasa termasuk antibiotik (seperti penisilin), analgesik (seperti parasetamol), dan hormon sintetik (seperti kortikosteroid).
Ubat molekul kecil ialah jenis ubat yang paling diluluskan setakat ini, dengan keupayaan untuk menembusi membran sel dengan cepat dan berinteraksi dengan tepat dengan sasaran tertentu dalam sel.
Molekul kecil boleh menyebabkan tindak balas terapeutik dalam tubuh manusia dalam pelbagai cara. Tiga jenis yang paling biasa ialah:
Perencat enzim: Molekul kecil campur tangan dalam perkembangan penyakit dengan menyekat aktiviti enzim;
• Agonis/antagonis reseptor: Molekul kecil berinteraksi dengan protein yang terdapat pada permukaan sel untuk mengaktifkan atau menyekat reseptor;
Modulator saluran ion: Ubat molekul kecil boleh mengawal pembukaan dan penutupan saluran ion untuk mengawal kemasukan dan keluar ion dan merawat penyakit seperti epilepsi.
Mekanisme tindakan ini semuanya melibatkan kawasan tertentu pada protein, yang merupakan poket pengikat atau tapak aktif molekul kecil. Pembangunan molekul kecil biasanya berdasarkan teori model kunci kunci klasik, yang menyesuaikan reka bentuk molekul kecil berdasarkan ruang, hidrofobisiti, dan sifat elektrik poket pengikat, supaya dapat mengikat sasaran dengan berkesan dan menjejaskan fungsinya.
Kelebihan ubat molekul kecil
Dengan kebangkitan model ubat yang muncul seperti antibodi, terapi gen, dan terapi sel, ubat molekul kecil pernah dianggap ketinggalan zaman, tetapi sebenarnya, ubat molekul kecil masih tidak boleh digantikan.
Berbanding dengan agen biologi, molekul kecil masih mempunyai kelebihan yang ketara dalam pengeluaran, pengangkutan, pematuhan pesakit, julat sasaran yang tersedia, imunogenisiti dan aspek lain.
Molekul kecil mempunyai struktur yang agak mudah, dengan berat molekul secara amnya tidak melebihi 500 Dalton, dan boleh disesuaikan untuk memenuhi keperluan terapeutik tertentu;
Ia biasanya sangat stabil dan jarang memerlukan keadaan penyimpanan khusus seperti diletakkan di bawah keadaan suhu rendah; Tingkah laku dalam badan biasanya boleh diramal dan mudah untuk ditadbir.
Di samping itu, molekul kecil boleh dengan mudah beredar dan bergerak dalam organisma, memindahkan dari usus melalui aliran darah ke tapak tindakan, menembusi membran sel untuk mencapai sasaran intrasel, dan mempunyai pelbagai fungsi yang kaya, menjadikannya sangat diperlukan dalam pelbagai bidang perubatan seperti onkologi, kesihatan kardiovaskular, penyakit berjangkit, kesihatan mental, dan penyakit saraf.
Molekul kecil telah, sedang, dan akan terus menjadi tunjang utama ubat terapeutik klinikal pada masa lalu, sekarang dan akan datang
Dalam 15 hingga 20 tahun yang lalu, sebilangan besar ubat molekul kecil telah diluluskan oleh FDA dan mempunyai kesan yang mendalam terhadap penjagaan pesakit, termasuk Cymbalta untuk merawat kemurungan dan kebimbangan, Viagra untuk merawat disfungsi erektil, Tagrisso untuk menyasarkan NSCLC, dan Eliquis untuk fibrilasi atrium dan antikoagulasi.
Malah, bilangan ubat molekul kecil baharu yang diluluskan oleh FDA meningkat lebih 50% tahun lepas, dengan 34 ubat molekul kecil inovatif diluluskan pada 2023 dan hanya 21 pada 2022. Selain itu, ubat molekul kecil juga menyumbang 62% daripada jumlah ubat baharu yang diluluskan oleh FDA pada tahun 2023, menunjukkan bahawa molekul kecil masih penting untuk kemajuan penjagaan kesihatan.
Dalam senarai 100 teratas jualan ubat pada tahun 2021, terdapat sejumlah 45 ubat molekul kecil, menyumbang 36% daripada jumlah hasil jualan; Terdapat 11 ubat anti-tumor molekul kecil yang telah memasuki senarai TOP100, dengan jumlah hasil jualan sebanyak 51.901 bilion dolar AS. Hasil jualan tertinggi ialah 12.891 bilion dolar AS untuk lenalidomide; Pada 2022, jumlah jualan ubat molekul kecil dalam 10 Teratas sahaja mencecah 96.6 bilion dolar AS, dengan Paxlovid menjual sehingga 18.9 bilion dolar AS di seluruh dunia, menunjukkan sepenuhnya potensi pasaran ubat molekul kecil.
