Mediċini ta 'molekula żgħira dejjem kienu l-pilastru ta' l-industrija farmaċewtika!

Għal kważi seklu, mediċini ta 'molekula żgħira kienu s-sinsla tal-industrija farmaċewtika.

Għandhom vantaġġi sinifikanti fil-produzzjoni, it-trasport u l-ħażna, il-konformità tal-pazjent, il-firxa fil-mira disponibbli, l-immunoġeniċità, u jkomplu jkollhom rwol kruċjali fit-trattament tal-pazjent.

L-avvanzi teknoloġiċi ta 'l-aħħar għaxar snin ippermettew lill-kumpaniji farmaċewtiċi jiskopru u jiżviluppaw terapiji ta' molekuli żgħar aktar u aktar innovattivi għat-trattament ta 'firxa ta' indikazzjonijiet differenti, u fil-futur, molekuli żgħar se jkomplu jkunu l-pedament ta 'drogi ta' trattament kliniku, billi jilagħbu a. rwol kruċjali fit-trattament ta 'firxa ta' mard.

X'inhu droga molekula żgħira?

Mediċini ta 'molekula żgħira huma definiti bħala kwalunkwe kompost organiku ta' piż molekulari baxx li jiġi skopert, iddisinjat u żviluppat biex jintervjeni fi proċessi fiżjoloġiċi speċifiċi fi ħdan l-organiżmu. Mediċini komuni ta 'molekula żgħira jinkludu antibijotiċi (bħal peniċillina), analġeżiċi (bħal paracetamol), u ormoni sintetiċi (bħal kortikosterojdi).

Mediċini ta 'molekula żgħira huma l-aktar tipi ta' mediċini approvati s'issa, bil-kapaċità li jippenetraw malajr il-membrani taċ-ċelluli u jinteraġixxu b'mod preċiż ma 'miri speċifiċi fi ħdan iċ-ċelloli.

Molekuli żgħar jistgħu jikkawżaw reazzjonijiet terapewtiċi fil-ġisem tal-bniedem b'diversi modi. It-tliet tipi l-aktar komuni huma:

Inibituri tal-enżimi: Molekuli żgħar jintervjenu fil-progressjoni tal-marda billi jimblukkaw l-attività tal-enżimi;

• Agonisti/antagonisti tar-riċetturi: Molekuli żgħar jinteraġixxu ma' proteini preżenti fuq il-wiċċ taċ-ċellula biex jattivaw jew jimblukkaw ir-riċetturi;

Modulaturi tal-kanal tal-joni: Mediċini ta 'molekula żgħar jistgħu jirregolaw il-ftuħ u l-għeluq tal-kanali tal-joni biex jirregolaw id-dħul u l-ħruġ tal-joni u jittrattaw mard bħall-epilessija.

Dawn il-mekkaniżmi ta 'azzjoni kollha jinvolvu reġjun speċifiku fuq il-proteina, li hija l-but ta' rbit jew is-sit attiv ta 'molekuli żgħar. L-iżvilupp ta 'molekuli żgħar normalment huwa bbażat fuq it-teorija klassika tal-mudell taċ-ċavetta tas-serratura, li tadatta d-disinn ta' molekuli żgħar ibbażati fuq l-ispazju, l-idrofobiċità, u l-proprjetajiet elettriċi tal-but tal-irbit, sabiex jorbot b'mod effettiv il-mira u jaffettwa l-funzjoni tiegħu.

Il-vantaġġi ta 'mediċini ta' molekuli żgħar

Biż-żieda ta 'mudelli ta' drogi emerġenti bħal antikorpi, terapija tal-ġeni u terapija taċ-ċelluli, mediċini ta 'molekula żgħira darba kienu kkunsidrati bħala skaduti, iżda fil-fatt, mediċini ta' molekula żgħira għad għandhom l-insostitwibbiltà tagħhom.

Meta mqabbla ma 'aġenti bijoloġiċi, molekuli żgħar għad għandhom vantaġġi sinifikanti fil-produzzjoni, trasport, konformità tal-pazjent, firxa fil-mira disponibbli, immunoġeniċità, u aspetti oħra.

Molekuli żgħar għandhom strutturi relattivament sempliċi, b'piż molekulari ġeneralment ma jaqbiżx il-500 Dalton, u jistgħu jiġu personalizzati biex jissodisfaw ħtiġijiet terapewtiċi speċifiċi;

Normalment huwa stabbli ħafna u rarament jeħtieġ kundizzjonijiet ta 'ħażna speċjalizzati bħal li jitqiegħdu taħt kundizzjonijiet ta' temperatura baxxa; L-imġieba fil-ġisem hija ġeneralment prevedibbli u faċli biex tiġi amministrata.

Barra minn hekk, molekuli żgħar jistgħu faċilment jiċċirkolaw u jiċċaqilqu fi ħdan l-organiżmu, jittrasferixxu mill-imsaren permezz tal-fluss tad-demm lejn is-sit ta 'azzjoni, jippenetraw il-membrana taċ-ċelluli biex jilħqu miri intraċellulari, u jkollhom multifunzjonalità rikka, li tagħmilhom indispensabbli f'diversi oqsma mediċi bħal onkoloġija, saħħa kardjovaskulari, mard infettiv, saħħa mentali, u mard newroloġiku.

Molekuli żgħar kienu, huma, u se jkomplu jkunu l-pedament ta’ mediċini terapewtiċi kliniċi fil-passat, fil-preżent u fil-futur

Fl-aħħar 15 sa 20 sena, numru kbir ta 'mediċini ta' molekuli żgħar ġew approvati mill-FDA u kellhom impatt profond fuq il-kura tal-pazjent, inkluż Cymbalta għat-trattament tad-dipressjoni u l-ansjetà, Viagra għat-trattament ta 'disfunzjoni erettili, Tagrisso għall-mira ta' NSCLC, u Eliquis għal fibrillazzjoni atrijali u antikoagulazzjoni.

Fil-fatt, in-numru ta 'mediċini ġodda ta' molekula żgħira approvati mill-FDA żdied b'aktar minn 50% is-sena li għaddiet, b'34 mediċina ta 'molekula żgħira innovattiva approvati fl-2023 u 21 biss fl-2022. Barra minn hekk, mediċini ta' molekula żgħira ammontaw ukoll għal 62% tal- totali FDA approvat mediċini ġodda fl-2023, li jindika li molekuli żgħar għadhom kruċjali għall-avvanz tal-kura tas-saħħa.

Fl-aqwa 100 lista tal-bejgħ tad-droga fl-2021, kien hemm total ta '45 droga molekula żgħira, li jammontaw għal 36% tad-dħul totali tal-bejgħ; Hemm 11-il mediċina ta 'molekula żgħira kontra t-tumur li daħlu fil-lista TOP100, bi dħul totali tal-bejgħ ta' 51.901 biljun dollaru Amerikan. L-ogħla dħul mill-bejgħ huwa ta '12.891 biljun dollaru Amerikan għal lenalidomide; Fl-2022, il-bejgħ totali ta 'drogi ta' molekula żgħira fil-Top 10 biss laħaq 96.6 biljun dollaru Amerikan, b'Paxlovid biegħ sa 18.9 biljun dollaru Amerikan globalment, u juri bis-sħiħ il-potenzjal tas-suq ta 'mediċini ta' molekula żgħira.