Os medicamentos de pequenas moléculas sempre foram o pilar da indústria farmacêutica!

Por quase um século, os medicamentos de pequenas moléculas têm sido a espinha dorsal da indústria farmacêutica.

Eles têm vantagens significativas na produção, transporte e armazenamento, adesão do paciente, faixa-alvo disponível, imunogenicidade e continuam a desempenhar um papel crucial no tratamento do paciente.

Os avanços tecnológicos da última década permitiram que as empresas farmacêuticas descobrissem e desenvolvessem terapias de pequenas moléculas cada vez mais inovadoras para o tratamento de uma série de diferentes indicações e, no futuro, as pequenas moléculas continuarão a ser a base dos medicamentos de tratamento clínico, desempenhando um papel importante. papel crucial no tratamento de uma série de doenças.

O que é um medicamento de molécula pequena?

Drogas de moléculas pequenas são definidas como qualquer composto orgânico de baixo peso molecular descoberto, projetado e desenvolvido para intervir em processos fisiológicos específicos do organismo. Os medicamentos comuns de pequenas moléculas incluem antibióticos (como a penicilina), analgésicos (como o paracetamol) e hormônios sintéticos (como os corticosteróides).

Os medicamentos de moléculas pequenas são os tipos de medicamentos mais aprovados até o momento, com a capacidade de penetrar rapidamente nas membranas celulares e interagir precisamente com alvos específicos dentro das células.

Moléculas pequenas podem causar reações terapêuticas no corpo humano de diversas maneiras. Os três tipos mais comuns são:

Inibidores enzimáticos: Pequenas moléculas intervêm na progressão da doença bloqueando a atividade enzimática;

• Agonistas/antagonistas de receptores: Pequenas moléculas interagem com proteínas presentes na superfície celular para ativar ou bloquear receptores;

Moduladores de canais iônicos: Medicamentos de moléculas pequenas podem regular a abertura e o fechamento de canais iônicos para regular a entrada e saída de íons e tratar doenças como a epilepsia.

Todos esses mecanismos de ação envolvem uma região específica da proteína, que é a bolsa de ligação ou sítio ativo de pequenas moléculas. O desenvolvimento de pequenas moléculas é geralmente baseado na teoria clássica do modelo de chave de fechadura, que adapta o design de pequenas moléculas com base no espaço, hidrofobicidade e propriedades elétricas da bolsa de ligação, de modo a ligar eficazmente o alvo e afetar sua função.

As vantagens dos medicamentos de moléculas pequenas

Com o surgimento de modelos de medicamentos emergentes, como anticorpos, terapia genética e terapia celular, os medicamentos de moléculas pequenas já foram considerados obsoletos, mas, na verdade, os medicamentos de moléculas pequenas ainda são insubstituíveis.

Em comparação com os agentes biológicos, as moléculas pequenas ainda apresentam vantagens significativas na produção, transporte, adesão do paciente, faixa-alvo disponível, imunogenicidade e outros aspectos.

Moléculas pequenas possuem estruturas relativamente simples, com peso molecular geralmente não superior a 500 Daltons, e podem ser customizadas para atender necessidades terapêuticas específicas;

Geralmente é muito estável e raramente requer condições de armazenamento especializadas, como ser colocado em condições de baixa temperatura; O comportamento do corpo geralmente é previsível e fácil de administrar.

Além disso, pequenas moléculas podem circular e mover-se facilmente dentro do organismo, transferir-se do intestino através do fluxo sanguíneo para o local de ação, penetrar na membrana celular para atingir alvos intracelulares e possuem rica multifuncionalidade, tornando-as indispensáveis ​​em diversas áreas médicas, como oncologia, saúde cardiovascular, doenças infecciosas, saúde mental e doenças neurológicas.

Pequenas moléculas foram, são e continuarão a ser a base dos medicamentos terapêuticos clínicos no passado, presente e futuro

Nos últimos 15 a 20 anos, um grande número de medicamentos de moléculas pequenas foram aprovados pela FDA e tiveram um impacto profundo no atendimento ao paciente, incluindo Cymbalta para tratamento de depressão e ansiedade, Viagra para tratamento de disfunção erétil, Tagrisso para tratamento de NSCLC, e Eliquis para fibrilação atrial e anticoagulação.

Na verdade, o número de novos medicamentos de pequenas moléculas aprovados pela FDA aumentou mais de 50% no ano passado, com 34 medicamentos inovadores de pequenas moléculas aprovados em 2023 e apenas 21 em 2022. Além disso, os medicamentos de pequenas moléculas também representaram 62% da total da FDA aprovou novos medicamentos em 2023, indicando que pequenas moléculas ainda são cruciais para o avanço dos cuidados de saúde.

Na lista dos 100 medicamentos mais vendidos em 2021, havia um total de 45 medicamentos de pequenas moléculas, representando 36% da receita total de vendas; São 11 medicamentos antitumorais de pequenas moléculas que entraram na lista TOP100, com uma receita total de vendas de 51,901 bilhões de dólares americanos. A maior receita de vendas é de 12,891 bilhões de dólares americanos para a lenalidomida; Em 2022, as vendas totais de medicamentos de pequenas moléculas apenas no Top 10 atingiram 96,6 mil milhões de dólares americanos, com Paxlovid a vender até 18,9 mil milhões de dólares americanos a nível mundial, demonstrando plenamente o potencial de mercado dos medicamentos de pequenas moléculas.