Medicamentele cu molecule mici au fost întotdeauna pilonul industriei farmaceutice!
Timp de aproape un secol, medicamentele cu molecule mici au fost coloana vertebrală a industriei farmaceutice.
Acestea au avantaje semnificative în producție, transport și depozitare, conformitatea pacientului, intervalul țintă disponibil, imunogenitatea și continuă să joace un rol crucial în tratamentul pacientului.
Progresele tehnologice din ultimul deceniu au permis companiilor farmaceutice să descopere și să dezvolte din ce în ce mai multe terapii inovatoare cu molecule mici pentru tratarea unei game de indicații diferite, iar în viitor, moleculele mici vor continua să fie pilonul principal al medicamentelor de tratament clinic, jucând un rol important. rol crucial în tratarea unei game de boli.
Ce este un medicament cu molecule mici?
Medicamentele cu molecule mici sunt definite ca orice compus organic cu greutate moleculară mică care este descoperit, proiectat și dezvoltat pentru a interveni în procese fiziologice specifice din organism. Medicamentele comune cu molecule mici includ antibioticele (cum ar fi penicilina), analgezicele (cum ar fi paracetamolul) și hormonii sintetici (cum ar fi corticosteroizii).
Medicamentele cu molecule mici sunt cele mai aprobate tipuri de medicamente până în prezent, având capacitatea de a pătrunde rapid membranele celulare și de a interacționa precis cu ținte specifice din interiorul celulelor.
Moleculele mici pot provoca reacții terapeutice în corpul uman în diferite moduri. Cele mai comune trei tipuri sunt:
Inhibitori enzimatici: Moleculele mici intervin in progresia bolii prin blocarea activitatii enzimelor;
• Agonişti/antagonişti ai receptorilor: moleculele mici interacţionează cu proteinele prezente pe suprafaţa celulei pentru a activa sau bloca receptorii;
Modulatori ai canalelor ionice: medicamentele cu molecule mici pot regla deschiderea și închiderea canalelor ionice pentru a regla intrarea și ieșirea ionilor și pentru a trata boli precum epilepsia.
Toate aceste mecanisme de acțiune implică o regiune specifică a proteinei, care este buzunarul de legare sau locul activ al moleculelor mici. Dezvoltarea moleculelor mici se bazează de obicei pe teoria clasică a modelului cheii de blocare, care adaptează designul moleculelor mici pe baza spațiului, hidrofobicității și proprietăților electrice ale buzunarului de legare, astfel încât să lege eficient ținta și să afecteze funcția acesteia.
Avantajele medicamentelor cu molecule mici
Odată cu creșterea modelelor de medicamente emergente, cum ar fi anticorpii, terapia genică și terapia celulară, medicamentele cu molecule mici au fost considerate cândva ca fiind învechite, dar, de fapt, medicamentele cu molecule mici au încă de neînlocuit.
În comparație cu agenții biologici, moleculele mici au încă avantaje semnificative în producție, transport, conformitatea pacientului, intervalul țintă disponibil, imunogenitatea și alte aspecte.
Moleculele mici au structuri relativ simple, cu o greutate moleculară care în general nu depășește 500 Daltoni și pot fi personalizate pentru a răspunde nevoilor terapeutice specifice;
Este de obicei foarte stabil și rareori necesită condiții de depozitare specializate, cum ar fi plasarea în condiții de temperatură scăzută; Comportamentul în organism este de obicei previzibil și ușor de administrat.
În plus, moleculele mici pot circula cu ușurință și se pot deplasa în interiorul organismului, se pot transfera din intestin prin fluxul sanguin la locul de acțiune, pot pătrunde în membrana celulară pentru a ajunge la ținte intracelulare și au o multifuncționalitate bogată, făcându-le indispensabile în diverse domenii medicale, cum ar fi oncologie, sănătate cardiovasculară, boli infecțioase, sănătate mintală și boli neurologice.
Moleculele mici au fost, sunt și vor continua să fie pilonul de bază al medicamentelor terapeutice clinice în trecut, prezent și viitor
În ultimii 15 până la 20 de ani, un număr mare de medicamente cu molecule mici au fost aprobate de FDA și au avut un impact profund asupra îngrijirii pacienților, inclusiv Cymbalta pentru tratarea depresiei și anxietății, Viagra pentru tratarea disfuncției erectile, Tagrisso pentru țintirea NSCLC, și Eliquis pentru fibrilație atrială și anticoagulare.
De fapt, numărul de medicamente noi cu molecule mici aprobate de FDA a crescut cu peste 50% anul trecut, cu 34 de medicamente inovatoare cu molecule mici aprobate în 2023 și doar 21 în 2022. În plus, medicamentele cu molecule mici au reprezentat, de asemenea, 62% din total FDA a aprobat noi medicamente în 2023, ceea ce indică faptul că moleculele mici sunt încă cruciale pentru progresul asistenței medicale.
În primele 100 de vânzări de medicamente în 2021, au existat un total de 45 de medicamente cu molecule mici, reprezentând 36% din veniturile totale din vânzări; Există 11 medicamente antitumorale cu molecule mici care au intrat în lista TOP100, cu un venit total din vânzări de 51,901 miliarde de dolari SUA. Cel mai mare venit din vânzări este de 12,891 miliarde de dolari SUA pentru lenalidomidă; În 2022, vânzările totale de medicamente cu molecule mici doar în Top 10 au ajuns la 96,6 miliarde de dolari SUA, Paxlovid vânzând până la 18,9 miliarde de dolari SUA la nivel global, demonstrând pe deplin potențialul de piață al medicamentelor cu molecule mici.
