Маломолекулярные препараты всегда были основой фармацевтической промышленности!
На протяжении почти столетия низкомолекулярные лекарства были основой фармацевтической промышленности.
Они имеют значительные преимущества при производстве, транспортировке и хранении, соблюдении режима лечения пациентами, доступном целевом диапазоне, иммуногенности и продолжают играть решающую роль в лечении пациентов.
Технологические достижения последнего десятилетия позволили фармацевтическим компаниям открывать и разрабатывать все более инновационные методы низкомолекулярной терапии для лечения целого ряда различных показаний, и в будущем малые молекулы будут продолжать оставаться основой клинических лечебных препаратов, играя важную роль. решающую роль в лечении ряда заболеваний.
Что такое низкомолекулярный препарат?
Маломолекулярные препараты определяются как любое низкомолекулярное органическое соединение, которое обнаружено, разработано и разработано для вмешательства в определенные физиологические процессы в организме. К распространенным низкомолекулярным препаратам относятся антибиотики (например, пенициллин), анальгетики (например, парацетамол) и синтетические гормоны (например, кортикостероиды).
Маломолекулярные препараты на сегодняшний день являются наиболее одобренными типами лекарств, поскольку они способны быстро проникать через клеточные мембраны и точно взаимодействовать с конкретными мишенями внутри клеток.
Малые молекулы могут вызывать терапевтические реакции в организме человека различными способами. Три наиболее распространенных типа:
Ингибиторы ферментов: небольшие молекулы вмешиваются в прогрессирование заболевания, блокируя активность ферментов;
• Агонисты/антагонисты рецепторов: небольшие молекулы взаимодействуют с белками, присутствующими на поверхности клеток, активируя или блокируя рецепторы;
Модуляторы ионных каналов: низкомолекулярные препараты могут регулировать открытие и закрытие ионных каналов, регулируя вход и выход ионов и леча такие заболевания, как эпилепсия.
Все эти механизмы действия задействуют определенную область белка, которая является карманом связывания или активным центром небольших молекул. Разработка малых молекул обычно основана на классической теории модели ключа замка, которая адаптирует конструкцию малых молекул на основе пространства, гидрофобности и электрических свойств связывающего кармана, чтобы эффективно связывать мишень и влиять на ее функцию.
Преимущества низкомолекулярных препаратов
С появлением новых моделей лекарств, таких как антитела, генная терапия и клеточная терапия, низкомолекулярные лекарства когда-то считались устаревшими, но на самом деле низкомолекулярные лекарства по-прежнему незаменимы.
По сравнению с биологическими агентами малые молекулы по-прежнему имеют значительные преимущества в производстве, транспортировке, соблюдении режима лечения пациентами, доступном целевом диапазоне, иммуногенности и других аспектах.
Малые молекулы имеют относительно простую структуру, молекулярная масса обычно не превышает 500 дальтон, и их можно адаптировать для удовлетворения конкретных терапевтических потребностей;
Обычно он очень стабилен и редко требует специальных условий хранения, например, помещения в условия низкой температуры; Поведение в организме обычно предсказуемо и им легко управлять.
Кроме того, малые молекулы могут легко циркулировать и перемещаться внутри организма, переноситься из кишечника через кровоток к месту действия, проникать через клеточную мембрану и достигать внутриклеточных мишеней, а также обладают богатой многофункциональностью, что делает их незаменимыми в различных областях медицины, таких как онкология, сердечно-сосудистое здоровье, инфекционные заболевания, психическое здоровье и неврологические заболевания.
Малые молекулы были, есть и будут оставаться основой клинических терапевтических препаратов в прошлом, настоящем и будущем.
За последние 15–20 лет большое количество низкомолекулярных препаратов было одобрено FDA и оказало глубокое влияние на уход за пациентами, в том числе Симбалта для лечения депрессии и тревоги, Виагра для лечения эректильной дисфункции, Тагриссо для лечения НМРЛ, и Эликвис для лечения фибрилляции предсердий и антикоагуляции.
Фактически, количество новых низкомолекулярных препаратов, одобренных FDA, увеличилось более чем на 50% в прошлом году: 34 инновационных низкомолекулярных препарата были одобрены в 2023 году и только 21 в 2022 году. Всего FDA одобрило новые лекарства в 2023 году, что указывает на то, что малые молекулы по-прежнему имеют решающее значение для развития здравоохранения.
В списке 100 крупнейших по продажам лекарств в 2021 году было всего 45 низкомолекулярных препаратов, на долю которых пришлось 36% общей выручки от продаж; В список ТОП-100 вошли 11 низкомолекулярных противоопухолевых препаратов с общим доходом от продаж 51,901 миллиарда долларов США. Самый высокий доход от продаж леналидомида составляет 12,891 миллиарда долларов США; В 2022 году общий объем продаж низкомолекулярных лекарств только из первой десятки достиг 96,6 миллиардов долларов США, при этом объем продаж Паксловида по всему миру достиг 18,9 миллиардов долларов США, что полностью демонстрирует рыночный потенциал низкомолекулярных лекарств.
