Ľudský rastový hormón (hGH) je endokrinný hormón produkovaný a skladovaný prednou hypofýzou. hGH môže podporovať tvorbu kĺbovej chrupavky a rast epifýzovej chrupavky prostredníctvom medzirastového hormónu, ktorý je nevyhnutný pre ľudský rast. Je tiež regulovaný inými hormónmi vylučovanými hypotalamom. Ak nedostatok hGH môže spôsobiť poruchy rastu tela, čo má za následok nízky vzrast. Sekrécia hGH sa vylučuje do obehu pulzným spôsobom a je ťažké zistiť HGH v krvi, keď je v sekrécii. Zvyšuje sa počas hladu, cvičenia a spánku. Hypofýza ľudského plodu začína vylučovať hGH na konci tretieho mesiaca a hladina hGH v sére plodu je výrazne zvýšená, ale hladina hGH v sére donosených novorodencov je nízka a potom sa hladina sekrécie zvyšuje v r. v detskom štádiu a dosahuje vrchol v adolescencii a hladina sekrécie hGH postupne klesá u dospelých nad 30 rokov. Normálni ľudia potrebujú hGH na pozdĺžny rast a deti s nedostatkom hGH sú nízkeho vzrastu.
V roku 1958 Raben prvýkrát uviedol, že rast tkaniva u pacientov s hypofyzickým trpaslíkom sa výrazne zlepšil po injekcii extraktu z ľudskej hypofýzy. Avšak v tom čase bola jediným zdrojom hGH ľudská adenohypofyzárna žľaza na pitvu a množstvo hGH, ktoré by sa dalo použiť na klinickú aplikáciu, bolo veľmi obmedzené. Len asi 50 adenohypofyzálnych žliaz stačilo na extrakciu dávky HGH, ktorú potrebuje jeden pacient na jeden rok liečby. Iné hormóny hypofýzy môžu byť tiež kontaminované v dôsledku purifikačných techník. S rozvojom vedy a techniky je dnes možné vyrobiť ľudský rastový hormón pomocou genetického inžinierstva. hGH produkovaný touto metódou má rovnakú štruktúru ako hGH v ľudskom tele s vysokou čistotou a málo vedľajšími účinkami. Vďaka bohatým zdrojom liekov je možné liečiť nielen deti s hypofyzárnym GHD, ale aj liečbu nízkeho vzrastu z iných príčin.
Pomocou rastového hormónu na liečbu nízkeho vzrastu je cieľom umožniť dieťaťu dobehnúť zameškané, udržať si normálnu rýchlosť rastu, získať príležitosť na rýchlu pubertu a prípadne dosiahnuť dospelú výšku. Dlhodobá klinická prax dokázala, že rastový hormón je bezpečný a účinný liečebný liek a čím skorší začiatok liečby, tým lepší efekt liečby.
Hoci sa rastový hormón nazýva aj hormón, je úplne odlišný od pohlavného hormónu a glukokortikoidu, pokiaľ ide o zdroj, chemickú štruktúru, fyziológiu, farmakológiu a iné aspekty, a nevyvoláva vedľajšie účinky pohlavného hormónu a glukokortikoidu. Rastový hormón je peptidový hormón vylučovaný prednou hypofýzou ľudského tela. Skladá sa zo 191 aminokyselín a má molekulovú hmotnosť 22 kD. Rastový hormón plní svoju fyziologickú funkciu tým, že stimuluje pečeň a iné tkanivá k produkcii inzulínu podobného rastového faktora (IGF-1), podporuje rast kostí, podporuje telesný anabolizmus a syntézu bielkovín, podporuje lipolýzu a inhibuje využitie glukózy. Pred pubertou sa rast a vývoj ľudského tela spolieha hlavne na rastový hormón a tyroxín, vývoj puberty, rastový hormón synergický pohlavný hormón, ďalej podporuje rýchly rast výšky, ak v tele dieťaťa chýba rastový hormón, spôsobí oneskorenie rastu , v tomto čase potrebuje doplniť exogénny rastový hormón.