Barnat me molekula të vogla kanë qenë gjithmonë shtylla e industrisë farmaceutike!

Për gati një shekull, barnat me molekula të vogla kanë qenë shtylla kurrizore e industrisë farmaceutike.

Ato kanë avantazhe të rëndësishme në prodhim, transport dhe magazinim, pajtueshmërinë e pacientit, diapazonin e synuar të disponueshëm, imunogjenitetin dhe vazhdojnë të luajnë një rol vendimtar në trajtimin e pacientit.

Përparimet teknologjike të dekadës së fundit u kanë mundësuar kompanive farmaceutike të zbulojnë dhe zhvillojnë gjithnjë e më shumë terapi inovative me molekula të vogla për trajtimin e një sërë indikacionesh të ndryshme, dhe në të ardhmen, molekulat e vogla do të vazhdojnë të jenë shtylla kryesore e barnave të trajtimit klinik, duke luajtur një rol vendimtar në trajtimin e një sërë sëmundjesh.

Çfarë është një ilaç me molekulë të vogël?

Ilaçet me molekula të vogla përkufizohen si çdo përbërje organike me peshë të ulët molekulare që zbulohet, projektohet dhe zhvillohet për të ndërhyrë në procese specifike fiziologjike brenda organizmit. Ilaçet e zakonshme me molekula të vogla përfshijnë antibiotikët (si penicilina), analgjezikët (si paracetamoli) dhe hormonet sintetike (të tilla si kortikosteroidet).

Ilaçet me molekula të vogla janë llojet më të miratuara të barnave deri më sot, me aftësinë për të depërtuar shpejt në membranat qelizore dhe për të ndërvepruar saktësisht me objektiva specifike brenda qelizave.

Molekulat e vogla mund të shkaktojnë reaksione terapeutike në trupin e njeriut në mënyra të ndryshme. Tre llojet më të zakonshme janë:

Frenuesit e enzimës: Molekulat e vogla ndërhyjnë në përparimin e sëmundjes duke bllokuar aktivitetin e enzimës;

• Agonistët/antagonistët e receptorëve: Molekulat e vogla ndërveprojnë me proteinat e pranishme në sipërfaqen e qelizës për të aktivizuar ose bllokuar receptorët;

Moduluesit e kanaleve jonike: Barnat me molekula të vogla mund të rregullojnë hapjen dhe mbylljen e kanaleve jonike për të rregulluar hyrjen dhe daljen e joneve dhe trajtimin e sëmundjeve të tilla si epilepsia.

Këta mekanizma veprimi përfshijnë të gjithë një rajon specifik në proteinë, i cili është xhepi lidhës ose vendi aktiv i molekulave të vogla. Zhvillimi i molekulave të vogla zakonisht bazohet në teorinë klasike të modelit të çelësit të kyçjes, e cila përshtat dizajnin e molekulave të vogla bazuar në hapësirën, hidrofobicitetin dhe vetitë elektrike të xhepit lidhës, në mënyrë që të lidhet në mënyrë efektive objektivi dhe të ndikojë në funksionin e tij.

Përparësitë e barnave me molekula të vogla

Me rritjen e modeleve të reja të drogës si antitrupat, terapia gjenetike dhe terapia qelizore, ilaçet me molekula të vogla dikur konsideroheshin të vjetruara, por në fakt, ilaçet me molekula të vogla kanë ende pazëvendësueshmërinë e tyre.

Krahasuar me agjentët biologjikë, molekulat e vogla kanë ende avantazhe të rëndësishme në prodhim, transport, pajtueshmëri me pacientin, diapazonin e synuar të disponueshëm, imunogjenitetin dhe aspekte të tjera.

Molekulat e vogla kanë struktura relativisht të thjeshta, me një peshë molekulare në përgjithësi që nuk i kalon 500 Daltons, dhe mund të personalizohen për të përmbushur nevojat specifike terapeutike;

Zakonisht është shumë i qëndrueshëm dhe rrallë kërkon kushte të specializuara të ruajtjes, si p.sh. vendosja në kushte të temperaturës së ulët; Sjellja në trup zakonisht është e parashikueshme dhe e lehtë për t'u administruar.

Përveç kësaj, molekulat e vogla mund të qarkullojnë dhe lëvizin lehtësisht brenda organizmit, të transferohen nga zorrët përmes rrjedhës së gjakut në vendin e veprimit, të depërtojnë në membranën qelizore për të arritur objektivat ndërqelizore dhe të kenë një multifunksionalitet të pasur, duke i bërë ato të domosdoshme në fusha të ndryshme mjekësore si p.sh. onkologjisë, shëndetit kardiovaskular, sëmundjeve infektive, shëndetit mendor dhe sëmundjeve neurologjike.

Molekulat e vogla kanë qenë, janë dhe do të vazhdojnë të jenë shtylla kryesore e barnave terapeutike klinike në të kaluarën, të tashmen dhe të ardhmen.

Në 15 deri në 20 vitet e fundit, një numër i madh i barnave me molekula të vogla janë miratuar nga FDA dhe kanë pasur një ndikim të thellë në kujdesin ndaj pacientëve, duke përfshirë Cymbalta për trajtimin e depresionit dhe ankthit, Viagra për trajtimin e mosfunksionimit erektil, Tagrisso për synimin e NSCLC, dhe Eliquis për fibrilacion atrial dhe antikoagulim.

Në fakt, numri i barnave të reja me molekula të vogla të miratuara nga FDA u rrit me mbi 50% vitin e kaluar, me 34 barna inovative me molekula të vogla të miratuara në 2023 dhe vetëm 21 në 2022. Përveç kësaj, barnat me molekula të vogla përbënin gjithashtu 62% të gjithsej FDA miratoi barna të reja në 2023, duke treguar se molekulat e vogla janë ende vendimtare për avancimin e kujdesit shëndetësor.

Në listën e top 100 të shitjeve të barnave në vitin 2021, kishte gjithsej 45 barna me molekula të vogla, që përbënin 36% të të ardhurave totale nga shitjet; Janë 11 barna antitumorale me molekula të vogla që kanë hyrë në listën TOP100, me të ardhura totale nga shitjet prej 51,901 miliardë dollarë amerikanë. Të ardhurat më të larta nga shitjet janë 12.891 miliardë dollarë amerikanë për lenalidomide; Në vitin 2022, shitjet totale të barnave me molekula të vogla vetëm në Top 10 arritën në 96.6 miliardë dollarë amerikanë, me Paxlovid që shiti deri në 18.9 miliardë dollarë amerikanë globalisht, duke demonstruar plotësisht potencialin e tregut të barnave me molekula të vogla.