Лекови малих молекула су увек били стуб фармацеутске индустрије!

Скоро један век, лекови малих молекула су били окосница фармацеутске индустрије.

Они имају значајне предности у производњи, транспорту и складиштењу, усаглашености пацијената, доступном циљном опсегу, имуногености и настављају да играју кључну улогу у лечењу пацијената.

Технолошки напредак у протеклој деценији омогућио је фармацеутским компанијама да открију и развију све више и више иновативних терапија малим молекулима за лечење низа различитих индикација, а у будућности ће мали молекули и даље бити ослонац клиничких лекова за лечење. кључну улогу у лечењу низа болести.

Шта је лек са малим молекулима?

Лекови са малим молекулима се дефинишу као било које органско једињење мале молекуларне тежине које је откривено, дизајнирано и развијено да интервенише у специфичним физиолошким процесима у организму. Уобичајени лекови са малим молекулима укључују антибиотике (као што је пеницилин), аналгетике (као што је парацетамол) и синтетичке хормоне (као што су кортикостероиди).

Лекови са малим молекулима су најодобренији типови лекова до сада, са способношћу да брзо продиру у ћелијске мембране и прецизно ступају у интеракцију са специфичним циљевима унутар ћелија.

Мали молекули могу изазвати терапеутске реакције у људском телу на различите начине. Три најчешћа типа су:

Инхибитори ензима: Мали молекули интервенишу у напредовању болести блокирањем активности ензима;

• Агонисти/антагонисти рецептора: Мали молекули ступају у интеракцију са протеинима присутним на површини ћелије да би активирали или блокирали рецепторе;

Модулатори јонских канала: Лекови са малим молекулима могу регулисати отварање и затварање јонских канала како би регулисали улазак и излазак јона и лечили болести као што је епилепсија.

Сви ови механизми деловања укључују специфичан регион на протеину, који је везни џеп или активно место малих молекула. Развој малих молекула се обично заснива на класичној теорији модела кључа за закључавање, која прилагођава дизајн малих молекула на основу простора, хидрофобности и електричних својстава џепа за везивање, тако да ефикасно везује циљ и утиче на његову функцију.

Предности лекова малих молекула

Са порастом нових модела лекова као што су антитела, генска терапија и ћелијска терапија, лекови са малим молекулима су некада сматрани застарелим, али у ствари, лекови са малим молекулима и даље имају своју незаменљивост.

У поређењу са биолошким агенсима, мали молекули и даље имају значајне предности у производњи, транспорту, усаглашености пацијената, доступном циљном опсегу, имуногености и другим аспектима.

Мали молекули имају релативно једноставну структуру, са молекулском тежином углавном не прелази 500 Далтона, и могу се прилагодити да задовоље специфичне терапеутске потребе;

Обично је веома стабилан и ретко захтева специјализоване услове складиштења као што је постављање у условима ниске температуре; Понашање у телу је обично предвидљиво и лако га је применити.

Поред тога, мали молекули могу лако да циркулишу и крећу се унутар организма, преносе се из црева протоком крви до места деловања, продиру кроз ћелијску мембрану да би дошли до интрацелуларних циљева и имају богату мултифункционалност, што их чини незаменљивим у различитим медицинским областима као што је нпр. онкологија, кардиоваскуларно здравље, заразне болести, ментално здравље и неуролошке болести.

Мали молекули су били, јесу и наставиће да буду ослонац клиничких терапијских лекова у прошлости, садашњости и будућности

У протеклих 15 до 20 година, ФДА је одобрила велики број лекова са малим молекулима који су имали дубок утицај на негу пацијената, укључујући Цимбалту за лечење депресије и анксиозности, Виагру за лечење еректилне дисфункције, Тагриссо за циљање НСЦЛЦ, и Еликуис за атријалну фибрилацију и антикоагулацију.

У ствари, број нових лекова малих молекула које је одобрила ФДА порастао је за преко 50% прошле године, са 34 иновативна лека са малим молекулима одобреним 2023. и само 21 у 2022. Поред тога, лекови са малим молекулима такође су чинили 62% Укупно је ФДА одобрила нове лекове 2023. године, што указује да су мали молекули и даље кључни за унапређење здравствене заштите.

На листи 100 најбољих продатих лекова у 2021. било је укупно 45 лекова малих молекула, што је чинило 36% укупног прихода од продаје; Постоји 11 малих молекула антитуморских лекова који су ушли на листу ТОП100, са укупним приходом од продаје од 51,901 милијарди америчких долара. Највећи приход од продаје је 12,891 милијарди америчких долара за леналидомид; У 2022. укупна продаја лекова малих молекула само у Топ 10 достигла је 96,6 милијарди америчких долара, при чему је Пакловид продао до 18,9 милијарди америчких долара на глобалном нивоу, у потпуности демонстрирајући тржишни потенцијал лекова малих молекула.