Dawa za molekuli ndogo daima zimekuwa nguzo ya sekta ya dawa!

Kwa karibu karne, dawa ndogo za molekuli zimekuwa uti wa mgongo wa tasnia ya dawa.

Zina faida kubwa katika uzalishaji, usafirishaji na uhifadhi, kufuata kwa mgonjwa, anuwai inayopatikana, uwezo wa kinga, na zinaendelea kuchukua jukumu muhimu katika matibabu ya mgonjwa.

Maendeleo ya kiteknolojia ya muongo mmoja uliopita yamewezesha makampuni ya dawa kugundua na kuendeleza ubunifu zaidi na zaidi wa matibabu ya molekuli ndogo kwa ajili ya kutibu dalili mbalimbali, na katika siku zijazo, molekuli ndogo zitaendelea kuwa tegemeo kuu la madawa ya matibabu ya kliniki. jukumu muhimu katika matibabu ya magonjwa anuwai.

Dawa ya molekuli ndogo ni nini?

Dawa za molekuli ndogo hufafanuliwa kama kiwanja chochote cha kikaboni chenye uzito wa chini wa Masi ambacho hugunduliwa, iliyoundwa, na kuendelezwa kuingilia kati michakato maalum ya kisaikolojia ndani ya kiumbe. Dawa za kawaida za molekuli ndogo ni pamoja na antibiotics (kama vile penicillin), analgesics (kama vile paracetamol), na homoni za syntetisk (kama vile kotikosteroidi).

Dawa za molekuli ndogo ndizo aina zilizoidhinishwa zaidi hadi sasa, zenye uwezo wa kupenya kwa haraka utando wa seli na kuingiliana kwa usahihi na shabaha mahususi ndani ya seli.

Molekuli ndogo zinaweza kusababisha athari za matibabu katika mwili wa binadamu kwa njia mbalimbali. Aina tatu za kawaida ni:

Vizuizi vya enzyme: Molekuli ndogo huingilia maendeleo ya ugonjwa kwa kuzuia shughuli za enzyme;

• Wapinzani/wapinzani wa vipokezi: Molekuli ndogo huingiliana na protini zilizopo kwenye uso wa seli ili kuamilisha au kuzuia vipokezi;

Vidhibiti vya ioni vya ioni: Dawa za molekuli ndogo zinaweza kudhibiti ufunguzi na kufungwa kwa njia za ioni ili kudhibiti kuingia na kutoka kwa ayoni na kutibu magonjwa kama vile kifafa.

Taratibu hizi za utendaji zote zinahusisha eneo mahususi kwenye protini, ambalo ni mfuko unaofunga au eneo amilifu la molekuli ndogo. Ukuzaji wa molekuli ndogo kawaida hutegemea nadharia ya ufunguo wa ufunguo wa classical, ambayo hubadilisha muundo wa molekuli ndogo kulingana na nafasi, haidrofobu, na mali ya umeme ya mfuko unaofunga, ili kumfunga kwa ufanisi lengo na kuathiri kazi yake.

Faida za dawa za molekuli ndogo

Kwa kuongezeka kwa miundo ya dawa zinazoibuka kama vile kingamwili, tiba ya jeni, na tiba ya seli, dawa za molekuli ndogo zilizingatiwa kuwa zimepitwa na wakati, lakini kwa kweli, dawa za molekuli ndogo bado haziwezi kurejeshwa.

Ikilinganishwa na mawakala wa kibayolojia, molekuli ndogo bado zina faida kubwa katika uzalishaji, usafiri, kufuata mgonjwa, safu inayopatikana ya lengo, uwezo wa kinga, na vipengele vingine.

Molekuli ndogo zina miundo rahisi kiasi, yenye uzito wa Masi kwa ujumla isiyozidi Daltons 500, na inaweza kubinafsishwa ili kukidhi mahitaji maalum ya matibabu;

Kawaida ni thabiti na mara chache huhitaji hali maalum za uhifadhi kama vile kuwekwa chini ya hali ya joto la chini; Tabia katika mwili ni kawaida kutabirika na rahisi kusimamia.

Kwa kuongezea, molekuli ndogo zinaweza kuzunguka kwa urahisi na kusonga ndani ya kiumbe, kuhamisha kutoka kwa utumbo kupitia mtiririko wa damu hadi mahali pa hatua, kupenya membrane ya seli kufikia malengo ya ndani, na kuwa na utendaji mwingi, na kuifanya kuwa muhimu katika nyanja mbali mbali za matibabu. oncology, afya ya moyo na mishipa, magonjwa ya kuambukiza, afya ya akili, na magonjwa ya neva.

Molekuli ndogo zimekuwa, ziko, na zitaendelea kuwa mhimili mkuu wa dawa za kimatibabu katika siku za nyuma, za sasa na zijazo.

Katika kipindi cha miaka 15 hadi 20, idadi kubwa ya dawa za molekuli ndogo zimeidhinishwa na FDA na zimekuwa na athari kubwa kwa utunzaji wa wagonjwa, ikiwa ni pamoja na Cymbalta kwa ajili ya kutibu unyogovu na wasiwasi, Viagra ya kutibu dysfunction erectile, Tagrisso kwa kulenga NSCLC, na Eliquis kwa fibrillation ya atiria na anticoagulation.

Kwa kweli, idadi ya dawa mpya za molekuli ndogo zilizoidhinishwa na FDA iliongezeka kwa zaidi ya 50% mwaka jana, na dawa za ubunifu 34 za molekuli ndogo zilizoidhinishwa mnamo 2023 na 21 pekee mnamo 2022. Kwa kuongezea, dawa za molekuli ndogo pia zilichangia 62% ya dawa. jumla ya FDA iliidhinisha dawa mpya mnamo 2023, ikionyesha kuwa molekuli ndogo bado ni muhimu kwa maendeleo ya huduma ya afya.

Katika orodha 100 bora ya mauzo ya dawa mnamo 2021, kulikuwa na jumla ya dawa 45 za molekuli ndogo, zikichukua 36% ya jumla ya mapato ya mauzo; Kuna dawa 11 za molekuli ndogo za kupambana na tumor ambazo zimeingia kwenye orodha ya TOP100, na mapato ya jumla ya mauzo ya dola za Marekani bilioni 51.901. Mapato ya juu zaidi ya mauzo ni dola za kimarekani bilioni 12.891 kwa lenalidomide; Mnamo 2022, jumla ya mauzo ya dawa za molekuli ndogo katika 10 Bora pekee ilifikia dola za Kimarekani bilioni 96.6, huku Paxlovid ikiuza hadi dola bilioni 18.9 kimataifa, ikionyesha kikamilifu uwezo wa soko wa dawa za molekuli ndogo.