చిన్న మాలిక్యూల్ డ్రగ్స్ ఎల్లప్పుడూ ఫార్మాస్యూటికల్ పరిశ్రమకు మూలస్తంభం!
దాదాపు ఒక శతాబ్దం పాటు, చిన్న మాలిక్యూల్ మందులు ఔషధ పరిశ్రమకు వెన్నెముకగా ఉన్నాయి.
ఉత్పత్తి, రవాణా మరియు నిల్వ, రోగి సమ్మతి, అందుబాటులో ఉన్న లక్ష్య శ్రేణి, ఇమ్యునోజెనిసిటీ మరియు రోగి చికిత్సలో కీలక పాత్ర పోషిస్తూ ఉండటం వంటి వాటిలో ముఖ్యమైన ప్రయోజనాలను కలిగి ఉన్నాయి.
గత దశాబ్దంలో జరిగిన సాంకేతిక పురోగతులు వివిధ సూచనల శ్రేణికి చికిత్స చేయడానికి మరింత వినూత్నమైన చిన్న మాలిక్యూల్ థెరపీలను కనుగొనడానికి మరియు అభివృద్ధి చేయడానికి ఫార్మాస్యూటికల్ కంపెనీలను ఎనేబుల్ చేశాయి మరియు భవిష్యత్తులో, చిన్న అణువులు క్లినికల్ ట్రీట్మెంట్ డ్రగ్స్లో ప్రధానమైనవిగా కొనసాగుతాయి. అనేక రకాల వ్యాధుల చికిత్సలో కీలక పాత్ర.
చిన్న మాలిక్యూల్ డ్రగ్ అంటే ఏమిటి?
చిన్న మాలిక్యూల్ డ్రగ్స్ ఏదైనా తక్కువ పరమాణు బరువు కలిగిన ఆర్గానిక్ సమ్మేళనంగా నిర్వచించబడ్డాయి, ఇది జీవిలోని నిర్దిష్ట శారీరక ప్రక్రియలలో జోక్యం చేసుకోవడానికి కనుగొనబడింది, రూపొందించబడింది మరియు అభివృద్ధి చేయబడింది. సాధారణ చిన్న మాలిక్యూల్ ఔషధాలలో యాంటీబయాటిక్స్ (పెన్సిలిన్ వంటివి), అనాల్జెసిక్స్ (పారాసెటమాల్ వంటివి) మరియు సింథటిక్ హార్మోన్లు (కార్టికోస్టెరాయిడ్స్ వంటివి) ఉన్నాయి.
స్మాల్ మాలిక్యూల్ డ్రగ్స్ అనేది ఇప్పటి వరకు అత్యంత ఆమోదించబడిన ఔషధ రకాలు, ఇవి కణ త్వచాలను త్వరగా చొచ్చుకుపోయే సామర్థ్యం మరియు కణాలలోని నిర్దిష్ట లక్ష్యాలతో ఖచ్చితంగా సంకర్షణ చెందుతాయి.
చిన్న అణువులు మానవ శరీరంలో వివిధ మార్గాల్లో చికిత్సా ప్రతిచర్యలకు కారణమవుతాయి. మూడు అత్యంత సాధారణ రకాలు:
ఎంజైమ్ ఇన్హిబిటర్లు: ఎంజైమ్ కార్యకలాపాలను నిరోధించడం ద్వారా చిన్న అణువులు వ్యాధి పురోగతిలో జోక్యం చేసుకుంటాయి;
• రిసెప్టర్ అగోనిస్ట్లు/విరోధులు: గ్రాహకాలను యాక్టివేట్ చేయడానికి లేదా నిరోధించడానికి సెల్ ఉపరితలంపై ఉండే ప్రోటీన్లతో చిన్న అణువులు సంకర్షణ చెందుతాయి;
అయాన్ ఛానల్ మాడ్యులేటర్లు: అయాన్ల ప్రవేశం మరియు నిష్క్రమణను నియంత్రించడానికి మరియు మూర్ఛ వంటి వ్యాధులకు చికిత్స చేయడానికి చిన్న మాలిక్యూల్ మందులు అయాన్ ఛానెల్ల తెరవడం మరియు మూసివేయడాన్ని నియంత్రిస్తాయి.
చర్య యొక్క ఈ మెకానిజమ్స్ అన్నీ ప్రోటీన్పై ఒక నిర్దిష్ట ప్రాంతాన్ని కలిగి ఉంటాయి, ఇది చిన్న అణువుల బైండింగ్ పాకెట్ లేదా యాక్టివ్ సైట్. చిన్న అణువుల అభివృద్ధి సాధారణంగా క్లాసికల్ లాక్ కీ మోడల్ సిద్ధాంతంపై ఆధారపడి ఉంటుంది, ఇది బైండింగ్ పాకెట్ యొక్క స్థలం, హైడ్రోఫోబిసిటీ మరియు ఎలక్ట్రికల్ లక్షణాల ఆధారంగా చిన్న అణువుల రూపకల్పనకు అనుగుణంగా ఉంటుంది, తద్వారా లక్ష్యాన్ని సమర్థవంతంగా బంధిస్తుంది మరియు దాని పనితీరును ప్రభావితం చేస్తుంది.
చిన్న మాలిక్యూల్ ఔషధాల ప్రయోజనాలు
యాంటీబాడీస్, జీన్ థెరపీ మరియు సెల్ థెరపీ వంటి అభివృద్ధి చెందుతున్న ఔషధ నమూనాల పెరుగుదలతో, చిన్న మాలిక్యూల్ మందులు ఒకప్పుడు పాతవిగా పరిగణించబడ్డాయి, అయితే వాస్తవానికి, చిన్న మాలిక్యూల్ మందులు ఇప్పటికీ వాటి భర్తీ చేయలేనివిగా ఉన్నాయి.
బయోలాజికల్ ఏజెంట్లతో పోలిస్తే, చిన్న అణువులు ఇప్పటికీ ఉత్పత్తి, రవాణా, రోగి సమ్మతి, అందుబాటులో ఉన్న లక్ష్య పరిధి, ఇమ్యునోజెనిసిటీ మరియు ఇతర అంశాలలో గణనీయమైన ప్రయోజనాలను కలిగి ఉన్నాయి.
చిన్న అణువులు సాపేక్షంగా సరళమైన నిర్మాణాలను కలిగి ఉంటాయి, పరమాణు బరువు సాధారణంగా 500 డాల్టన్లకు మించదు మరియు నిర్దిష్ట చికిత్సా అవసరాలను తీర్చడానికి అనుకూలీకరించవచ్చు;
ఇది సాధారణంగా చాలా స్థిరంగా ఉంటుంది మరియు తక్కువ ఉష్ణోగ్రత పరిస్థితుల్లో ఉంచడం వంటి ప్రత్యేక నిల్వ పరిస్థితులు అరుదుగా అవసరం; శరీరంలో ప్రవర్తన సాధారణంగా ఊహించదగినది మరియు నిర్వహించడం సులభం.
అదనంగా, చిన్న అణువులు జీవిలో సులభంగా తిరుగుతాయి మరియు కదలగలవు, పేగు నుండి రక్త ప్రవాహం ద్వారా చర్య జరిగే ప్రదేశానికి బదిలీ చేయగలవు, కణాంతర లక్ష్యాలను చేరుకోవడానికి కణ త్వచంలోకి చొచ్చుకుపోతాయి మరియు సమృద్ధిగా మల్టిఫంక్షనాలిటీని కలిగి ఉంటాయి, ఇవి వివిధ వైద్య రంగాలలో ఎంతో అవసరం. ఆంకాలజీ, హృదయ ఆరోగ్యం, అంటు వ్యాధులు, మానసిక ఆరోగ్యం మరియు నరాల వ్యాధులు.
గతంలో, వర్తమానంలో మరియు భవిష్యత్తులో క్లినికల్ థెరప్యూటిక్ డ్రగ్స్లో చిన్న అణువులు ప్రధానమైనవి, ఉన్నాయి మరియు కొనసాగుతాయి
గత 15 నుండి 20 సంవత్సరాలలో, పెద్ద సంఖ్యలో చిన్న మాలిక్యూల్ డ్రగ్స్ FDA చే ఆమోదించబడ్డాయి మరియు డిప్రెషన్ మరియు యాంగ్జైటీకి చికిత్స చేయడానికి సైంబాల్టా, అంగస్తంభన చికిత్స కోసం వయాగ్రా, NSCLCని లక్ష్యంగా చేసుకోవడానికి టాగ్రిస్సోతో సహా రోగుల సంరక్షణపై తీవ్ర ప్రభావం చూపాయి. మరియు కర్ణిక దడ మరియు ప్రతిస్కందకం కోసం ఎలిక్విస్.
వాస్తవానికి, FDAచే ఆమోదించబడిన కొత్త చిన్న మాలిక్యూల్ ఔషధాల సంఖ్య గత సంవత్సరం 50% పైగా పెరిగింది, 2023లో 34 వినూత్న చిన్న మాలిక్యూల్ ఔషధాలు ఆమోదించబడ్డాయి మరియు 2022లో 21 మాత్రమే. అదనంగా, చిన్న మాలిక్యూల్ మందులు కూడా 62% వాటాను కలిగి ఉన్నాయి. మొత్తం FDA 2023లో కొత్త ఔషధాలను ఆమోదించింది, ఆరోగ్య సంరక్షణ పురోగతికి చిన్న అణువులు ఇప్పటికీ కీలకమని సూచిస్తున్నాయి.
2021లో ఔషధ విక్రయాల యొక్క టాప్ 100 జాబితాలో, మొత్తం 45 చిన్న మాలిక్యూల్ డ్రగ్స్ ఉన్నాయి, మొత్తం అమ్మకాల ఆదాయంలో 36% వాటా; TOP100 జాబితాలోకి ప్రవేశించిన 11 చిన్న మాలిక్యూల్ యాంటీ-ట్యూమర్ మందులు ఉన్నాయి, మొత్తం అమ్మకాల ఆదాయం 51.901 బిలియన్ US డాలర్లు. అత్యధిక అమ్మకాల ఆదాయం లెనాలిడోమైడ్ కోసం 12.891 బిలియన్ US డాలర్లు; 2022లో, టాప్ 10లో ఉన్న చిన్న మాలిక్యూల్ ఔషధాల మొత్తం అమ్మకాలు 96.6 బిలియన్ US డాలర్లకు చేరుకున్నాయి, పాక్స్లోవిడ్ ప్రపంచవ్యాప్తంగా 18.9 బిలియన్ US డాలర్లు వరకు విక్రయించబడింది, చిన్న మాలిక్యూల్ ఔషధాల మార్కెట్ సామర్థ్యాన్ని పూర్తిగా ప్రదర్శిస్తుంది.