Маломолекулярні ліки завжди були основою фармацевтичної промисловості!
Майже століття ліки з низькою молекулою були основою фармацевтичної промисловості.
Вони мають значні переваги у виробництві, транспортуванні та зберіганні, дотриманні пацієнтів, доступному цільовому діапазоні, імуногенності та продовжують відігравати вирішальну роль у лікуванні пацієнтів.
Технологічний прогрес останнього десятиліття дозволив фармацевтичним компаніям відкривати та розробляти все більше і більше інноваційних методів лікування малими молекулами для лікування ряду різних показань, і в майбутньому малі молекули залишатимуться основою лікарських засобів для клінічного лікування, граючи роль вирішальну роль у лікуванні ряду захворювань.
Що таке маломолекулярний препарат?
Маломолекулярні ліки визначаються як будь-яка низькомолекулярна органічна сполука, яка виявлена, розроблена та розроблена для втручання в певні фізіологічні процеси в організмі. Звичайні низькомолекулярні препарати включають антибіотики (такі як пеніцилін), анальгетики (такі як парацетамол) і синтетичні гормони (такі як кортикостероїди).
Низькомолекулярні ліки є найбільш схваленими на сьогоднішній день типами ліків, які мають здатність швидко проникати через клітинні мембрани та точно взаємодіяти з конкретними мішенями всередині клітин.
Малі молекули можуть різними способами викликати терапевтичні реакції в організмі людини. Три найпоширеніші типи:
Інгібітори ферментів: малі молекули втручаються в прогресування захворювання, блокуючи активність ферментів;
• Агоністи/антагоністи рецепторів: невеликі молекули взаємодіють з білками, присутніми на поверхні клітини, щоб активувати або блокувати рецептори;
Модулятори іонних каналів: маломолекулярні ліки можуть регулювати відкриття та закриття іонних каналів, щоб регулювати вхід і вихід іонів і лікувати такі захворювання, як епілепсія.
Усі ці механізми дії включають певну ділянку білка, яка є кишенею зв’язування або активним центром малих молекул. Розробка малих молекул зазвичай базується на класичній теорії моделі замкового ключа, яка адаптує конструкцію малих молекул на основі простору, гідрофобності та електричних властивостей зв’язувальної кишені, щоб ефективно зв’язувати мішень і впливати на її функцію.
Переваги низькомолекулярних ліків
З появою нових моделей ліків, таких як антитіла, генна та клітинна терапія, маломолекулярні ліки колись вважалися застарілими, але насправді вони все ще залишаються незамінними.
Порівняно з біологічними агентами малі молекули все ще мають значні переваги у виробництві, транспортуванні, дотриманні пацієнтів, доступному цільовому діапазоні, імуногенності та інших аспектах.
Малі молекули мають відносно прості структури, з молекулярною масою, як правило, не перевищує 500 Дальтон, і можуть бути налаштовані відповідно до конкретних терапевтичних потреб;
Зазвичай він дуже стабільний і рідко потребує спеціальних умов зберігання, наприклад при низькій температурі; Поведінка організму зазвичай передбачувана, і її легко контролювати.
Крім того, невеликі молекули можуть легко циркулювати та переміщатися в організмі, переміщатися з кишечника через кровотік до місця дії, проникати крізь клітинну мембрану, щоб досягти внутрішньоклітинних цілей, і мають багату багатофункціональність, що робить їх незамінними в різних галузях медицини, таких як онкологія, серцево-судинні захворювання, інфекційні захворювання, психічне здоров'я та неврологічні захворювання.
Малі молекули були, є і залишатимуться основою клінічних терапевтичних препаратів у минулому, теперішньому та майбутньому
За останні 15-20 років FDA схвалила велику кількість маломолекулярних препаратів, які мали глибокий вплив на лікування пацієнтів, зокрема Cymbalta для лікування депресії та тривоги, Viagra для лікування еректильної дисфункції, Tagrisso для лікування НДКРЛ, і Eliquis для фібриляції передсердь і антикоагуляції.
Насправді, минулого року кількість нових низькомолекулярних препаратів, схвалених FDA, зросла більш ніж на 50%, у 2023 році було схвалено 34 інноваційних низькомолекулярних препарату, а у 2022 році – лише 21. Крім того, на низькомолекулярні препарати також припадало 62% FDA схвалила нові ліки у 2023 році, що свідчить про те, що малі молекули все ще мають вирішальне значення для розвитку охорони здоров’я.
У списку 100 найпопулярніших ліків у 2021 році було загалом 45 низькомолекулярних препаратів, що становило 36% загального доходу від продажів; До ТОП100 увійшли 11 низькомолекулярних протипухлинних препаратів із загальним доходом від продажів 51,901 мільярда доларів США. Найбільший дохід від продажів леналідоміду становить 12,891 мільярда доларів США; У 2022 році загальний обсяг продажів низькомолекулярних препаратів лише в Топ-10 сягнув 96,6 мільярдів доларів США, при цьому Paxlovid продав до 18,9 мільярдів доларів США в усьому світі, що повністю демонструє ринковий потенціал низькомолекулярних препаратів.
