چھوٹی مالیکیول دوائیں ہمیشہ دواسازی کی صنعت کا ستون رہی ہیں!

تقریباً ایک صدی سے، چھوٹی مالیکیول ادویات دوا سازی کی صنعت کی ریڑھ کی ہڈی کی حیثیت رکھتی ہیں۔

پیداوار، نقل و حمل اور اسٹوریج، مریض کی تعمیل، دستیاب ہدف کی حد، مدافعتی صلاحیت، اور مریض کے علاج میں ان کا اہم کردار ہے۔

پچھلی دہائی کی تکنیکی ترقیوں نے دواسازی کمپنیوں کو مختلف اشارے کی ایک حد کے علاج کے لیے زیادہ سے زیادہ جدید چھوٹے مالیکیول علاج دریافت کرنے اور تیار کرنے کے قابل بنایا ہے، اور مستقبل میں، چھوٹے مالیکیول کلینیکل علاج کی دوائیوں کا بنیادی مرکز بنے رہیں گے۔ بیماریوں کی ایک رینج کے علاج میں اہم کردار.

ایک چھوٹی مالیکیول دوائی کیا ہے؟

چھوٹے مالیکیول ادویات کو کسی بھی کم مالیکیولر وزن والے نامیاتی مرکب سے تعبیر کیا جاتا ہے جو حیاتیات کے اندر مخصوص جسمانی عمل میں مداخلت کے لیے دریافت، ڈیزائن اور تیار کیا گیا ہے۔ عام چھوٹی مالیکیول ادویات میں اینٹی بائیوٹکس (جیسے پینسلن)، ینالجیسک (جیسے پیراسیٹامول)، اور مصنوعی ہارمونز (جیسے کورٹیکوسٹیرائڈز) شامل ہیں۔

چھوٹی مالیکیول دوائیں آج تک کی سب سے زیادہ منظور شدہ دوائیاں ہیں، جن میں خلیے کی جھلیوں میں تیزی سے گھسنے اور خلیات کے اندر مخصوص اہداف کے ساتھ قطعی طور پر تعامل کرنے کی صلاحیت ہے۔

چھوٹے مالیکیول انسانی جسم میں مختلف طریقوں سے علاج معالجے کا سبب بن سکتے ہیں۔ تین سب سے عام قسمیں ہیں:

انزائم روکنے والے: چھوٹے مالیکیول انزائم کی سرگرمی کو روک کر بیماری کے بڑھنے میں مداخلت کرتے ہیں۔

• رسیپٹر ایگونسٹ/مخالف: چھوٹے مالیکیولز سیل کی سطح پر موجود پروٹینز کے ساتھ تعامل کرتے ہیں تاکہ ریسیپٹرز کو چالو یا بلاک کیا جا سکے۔

آئن چینل ماڈیولیٹر: چھوٹی مالیکیول دوائیں آئن چینلز کے کھلنے اور بند ہونے کو ریگولیٹ کر سکتی ہیں تاکہ آئن کے داخلے اور اخراج کو ریگولیٹ کر سکیں اور مرگی جیسی بیماریوں کا علاج کر سکیں۔

عمل کے یہ میکانزم تمام پروٹین پر ایک مخصوص خطہ کو شامل کرتے ہیں، جو کہ چھوٹے مالیکیولز کی بائنڈنگ جیب یا فعال سائٹ ہے۔ چھوٹے مالیکیولز کی ترقی عام طور پر کلاسیکل لاک کی ماڈل تھیوری پر مبنی ہوتی ہے، جو بائنڈنگ جیب کی جگہ، ہائیڈروفوبیسیٹی اور برقی خصوصیات کی بنیاد پر چھوٹے مالیکیولز کے ڈیزائن کو اپناتا ہے، تاکہ ہدف کو مؤثر طریقے سے باندھا جا سکے اور اس کے کام کو متاثر کیا جا سکے۔

چھوٹے مالیکیول ادویات کے فوائد

اینٹی باڈیز، جین تھراپی، اور سیل تھراپی جیسے ابھرتے ہوئے دوائیوں کے ماڈلز کے عروج کے ساتھ، چھوٹی مالیکیول دوائیں ایک زمانے میں پرانی سمجھی جاتی تھیں، لیکن درحقیقت، چھوٹی مالیکیول ادویات اب بھی ان کی ناقابل تبدیلی ہیں۔

حیاتیاتی ایجنٹوں کے مقابلے میں، چھوٹے مالیکیول اب بھی پیداوار، نقل و حمل، مریض کی تعمیل، دستیاب ہدف کی حد، مدافعتی صلاحیت، اور دیگر پہلوؤں میں اہم فوائد رکھتے ہیں۔

چھوٹے مالیکیولز کی ساخت نسبتاً سادہ ہوتی ہے، جس کا مالیکیولر وزن عام طور پر 500 ڈالٹن سے زیادہ نہیں ہوتا، اور مخصوص علاج کی ضروریات کو پورا کرنے کے لیے اپنی مرضی کے مطابق کیا جا سکتا ہے۔

یہ عام طور پر بہت مستحکم ہوتا ہے اور شاذ و نادر ہی ذخیرہ کرنے کی خصوصی شرائط کی ضرورت ہوتی ہے جیسے کہ کم درجہ حرارت کے حالات میں رکھا جانا۔ جسم میں برتاؤ عام طور پر قابل قیاس اور انتظام میں آسان ہوتا ہے۔

اس کے علاوہ، چھوٹے مالیکیولز آسانی سے جسم کے اندر گردش اور حرکت کر سکتے ہیں، آنت سے خون کے بہاؤ کے ذریعے عمل کی جگہ پر منتقل ہو سکتے ہیں، خلیے کی جھلی میں داخل ہو کر انٹرا سیلولر اہداف تک پہنچ سکتے ہیں، اور بھرپور ملٹی فنکشنلٹی رکھتے ہیں، جو انہیں مختلف طبی شعبوں میں ناگزیر بنا دیتے ہیں۔ آنکولوجی، قلبی صحت، متعدی امراض، دماغی صحت، اور اعصابی امراض۔

چھوٹے مالیکیولز ماضی، حال اور مستقبل میں طبی علاج کی دوائیوں کی بنیادی بنیاد رہے ہیں، ہیں اور رہیں گے۔

پچھلے 15 سے 20 سالوں میں، FDA کی طرف سے بڑی تعداد میں چھوٹی مالیکیول ادویات کی منظوری دی گئی ہے اور اس نے مریضوں کی دیکھ بھال پر گہرا اثر ڈالا ہے، بشمول ڈپریشن اور اضطراب کے علاج کے لیے سائمبلٹا، عضو تناسل کے علاج کے لیے ویاگرا، NSCLC کو نشانہ بنانے کے لیے Tagrisso، اور ایٹریل فبریلیشن اور اینٹی کوایگولیشن کے لیے ایلیکوئس۔

درحقیقت، FDA کی طرف سے منظور شدہ نئی چھوٹی مالیکیول ادویات کی تعداد میں پچھلے سال 50% سے زیادہ کا اضافہ ہوا، 2023 میں 34 اختراعی چھوٹی مالیکیول دوائیں منظور ہوئیں اور 2022 میں صرف 21۔ اس کے علاوہ، چھوٹی مالیکیول ادویات بھی 62 فیصد کل ایف ڈی اے نے 2023 میں نئی ​​ادویات کی منظوری دی، جس سے یہ ظاہر ہوتا ہے کہ صحت کی دیکھ بھال کی ترقی کے لیے چھوٹے مالیکیول اب بھی اہم ہیں۔

2021 میں منشیات کی فروخت کی سب سے اوپر 100 فہرست میں، کل 45 چھوٹی مالیکیول دوائیں تھیں، جو کہ فروخت کی کل آمدنی کا 36% بنتی ہیں۔ 11 چھوٹی مالیکیول اینٹی ٹیومر دوائیں ہیں جو TOP100 کی فہرست میں داخل ہو چکی ہیں، جن کی فروخت کی کل آمدنی 51.901 بلین امریکی ڈالر ہے۔ سب سے زیادہ سیلز ریونیو 12.891 بلین امریکی ڈالر لینالیڈومائڈ کے لیے ہے۔ 2022 میں، صرف ٹاپ 10 میں چھوٹی مالیکیول ادویات کی کل فروخت 96.6 بلین امریکی ڈالر تک پہنچ گئی، Paxlovid نے عالمی سطح پر 18.9 بلین امریکی ڈالر تک فروخت کی، جو کہ چھوٹی مالیکیول ادویات کی مارکیٹ کی صلاحیت کو مکمل طور پر ظاہر کرتی ہے۔