Kichik molekulali dorilar doimo farmatsevtika sanoatining ustuni bo'lib kelgan!

Taxminan bir asr davomida kichik molekulali dorilar farmatsevtika sanoatining asosi bo'lib kelgan.

Ular ishlab chiqarish, tashish va saqlash, bemorning muvofiqligi, mavjud maqsad oralig'i, immunogenlik bo'yicha muhim afzalliklarga ega va bemorni davolashda hal qiluvchi rol o'ynashda davom etmoqda.

So'nggi o'n yillikdagi texnologik yutuqlar farmatsevtika kompaniyalariga turli xil ko'rsatkichlarni davolash uchun tobora ko'proq innovatsion kichik molekula terapiyalarini kashf qilish va ishlab chiqish imkonini berdi va kelajakda kichik molekulalar klinik davolash dori vositalarining asosiy tayanchi bo'lib qoladi. bir qator kasalliklarni davolashda hal qiluvchi rol o'ynaydi.

Kichik molekulali dori nima?

Kichik molekulali dorilar organizmdagi muayyan fiziologik jarayonlarga aralashish uchun kashf etilgan, ishlab chiqilgan va ishlab chiqilgan har qanday past molekulyar og'irlikdagi organik birikmalar deb ta'riflanadi. Keng tarqalgan kichik molekulali dorilarga antibiotiklar (masalan, penitsillin), analjeziklar (masalan, paratsetamol) va sintetik gormonlar (kortikosteroidlar) kiradi.

Kichik molekulali dorilar bugungi kunga qadar eng tasdiqlangan dori turlari bo'lib, ular hujayra membranalariga tez kirib borish va hujayra ichidagi aniq nishonlar bilan o'zaro ta'sir qilish qobiliyatiga ega.

Kichik molekulalar inson tanasida turli yo'llar bilan terapevtik reaktsiyalarni keltirib chiqarishi mumkin. Eng keng tarqalgan uchta tur:

Ferment inhibitörleri: Kichik molekulalar ferment faolligini blokirovka qilish orqali kasallikning rivojlanishiga aralashadi;

• Retseptor agonistlari/antagonistlari: Kichik molekulalar retseptorlarni faollashtirish yoki blokirovka qilish uchun hujayra yuzasida mavjud bo'lgan oqsillar bilan o'zaro ta'sir qiladi;

Ion kanal modulyatorlari: Kichik molekulali dorilar ionlarning kirish va chiqishlarini tartibga solish va epilepsiya kabi kasalliklarni davolash uchun ion kanallarining ochilishi va yopilishini tartibga solishi mumkin.

Ushbu ta'sir mexanizmlari oqsilning ma'lum bir hududini o'z ichiga oladi, bu kichik molekulalarning bog'lovchi cho'ntagi yoki faol joyidir. Kichik molekulalarning rivojlanishi odatda klassik qulflash kaliti modeli nazariyasiga asoslanadi, u maqsadni samarali bog'lash va uning funktsiyasiga ta'sir qilish uchun bog'lovchi cho'ntakning bo'sh joyi, hidrofobikligi va elektr xususiyatlariga asoslangan kichik molekulalarning dizaynini moslashtiradi.

Kichik molekulali dori vositalarining afzalliklari

Antikorlar, gen terapiyasi va hujayra terapiyasi kabi yangi paydo bo'lgan dori modellarining ko'tarilishi bilan kichik molekulali dorilar bir vaqtlar eskirgan deb hisoblangan, ammo aslida kichik molekulali dorilar hali ham almashtirib bo'lmaydigan xususiyatlarga ega.

Biologik agentlar bilan taqqoslaganda, kichik molekulalar ishlab chiqarish, tashish, bemorning muvofiqligi, mavjud maqsad diapazoni, immunogenlik va boshqa jihatlarda hali ham muhim afzalliklarga ega.

Kichik molekulalar nisbatan oddiy tuzilmalarga ega, molekulyar og'irligi odatda 500 Daltondan oshmaydi va muayyan terapevtik ehtiyojlarni qondirish uchun moslashtirilishi mumkin;

Odatda juda barqaror va kamdan-kam hollarda past harorat sharoitida joylashtirish kabi maxsus saqlash sharoitlarini talab qiladi; Tanadagi xatti-harakatlar odatda oldindan aytib bo'ladi va boshqarish oson.

Bundan tashqari, kichik molekulalar organizm ichida osongina aylanib, harakatlanishi, ichakdan qon oqimi orqali harakat joyiga o'tishi, hujayra ichidagi maqsadlarga erishish uchun hujayra membranasiga kirib borishi va boy ko'p funktsiyaga ega bo'lib, ularni tibbiyotning turli sohalarida ajralmas qiladi. onkologiya, yurak-qon tomir salomatligi, yuqumli kasalliklar, ruhiy salomatlik va nevrologik kasalliklar.

Kichik molekulalar o'tmishda, hozirgi va kelajakda klinik terapevtik dorilarning asosiy tayanchi bo'lgan, bo'lib qoladi va bo'lib qoladi.

So'nggi 15-20 yil ichida ko'plab kichik molekulali dorilar FDA tomonidan tasdiqlangan va bemorlarni parvarish qilishda chuqur ta'sir ko'rsatdi, jumladan depressiya va xavotirni davolash uchun Cymbalta, erektil disfunktsiyani davolash uchun Viagra, NSCLC uchun Tagrisso, va atriyal fibrilatsiya va antikoagulyatsiya uchun Eliquis.

Darhaqiqat, FDA tomonidan tasdiqlangan yangi kichik molekulali dorilar soni o'tgan yili 50% dan oshgan, 2023 yilda 34 ta innovatsion kichik molekulali dorilar tasdiqlangan va 2022 yilda faqat 21 ta. Bundan tashqari, kichik molekulali dorilar ham 62% ni tashkil qiladi. umumiy FDA 2023 yilda yangi dori-darmonlarni tasdiqladi, bu kichik molekulalar hali ham sog'liqni saqlashni rivojlantirish uchun juda muhim ekanligini ko'rsatadi.

2021 yilda dori vositalarini sotish bo'yicha 100 ta eng yaxshi ro'yxatda jami 45 ta kichik molekulali dori vositalari mavjud bo'lib, umumiy savdo daromadining 36% ni tashkil qiladi; TOP100 roʻyxatiga kirgan 11 ta kichik molekulali oʻsmaga qarshi dori vositalari mavjud boʻlib, ularning umumiy savdo tushumi 51,901 milliard AQSH dollarini tashkil etadi. Eng yuqori savdo daromadi lenalidomid uchun 12,891 milliard AQSh dollarini tashkil etadi; 2022-yilda faqat Top 10 taligidagi kichik molekulali dori vositalarining umumiy savdosi 96,6 milliard AQSh dollariga yetdi, Paxlovid butun dunyo bo‘ylab 18,9 milliard AQSh dollarigacha sotdi, bu kichik molekulali dori vositalarining bozor salohiyatini to‘liq namoyish etdi.