Thuốc phân tử nhỏ luôn là trụ cột của ngành dược phẩm!
Trong gần một thế kỷ, các loại thuốc phân tử nhỏ đã là xương sống của ngành dược phẩm.
Chúng có những lợi thế đáng kể trong sản xuất, vận chuyển và bảo quản, sự tuân thủ của bệnh nhân, phạm vi mục tiêu sẵn có, khả năng miễn dịch và tiếp tục đóng một vai trò quan trọng trong điều trị bệnh nhân.
Những tiến bộ công nghệ trong thập kỷ qua đã cho phép các công ty dược phẩm khám phá và phát triển ngày càng nhiều liệu pháp phân tử nhỏ cải tiến để điều trị nhiều chỉ định khác nhau và trong tương lai, các phân tử nhỏ sẽ tiếp tục là trụ cột của thuốc điều trị lâm sàng, đóng vai trò quan trọng vai trò quan trọng trong việc điều trị nhiều loại bệnh.
Thuốc phân tử nhỏ là gì?
Thuốc phân tử nhỏ được định nghĩa là bất kỳ hợp chất hữu cơ có trọng lượng phân tử thấp nào được phát hiện, thiết kế và phát triển để can thiệp vào các quá trình sinh lý cụ thể trong cơ thể sinh vật. Các loại thuốc phân tử nhỏ phổ biến bao gồm thuốc kháng sinh (như penicillin), thuốc giảm đau (như acetaminophen) và hormone tổng hợp (như corticosteroid).
Thuốc phân tử nhỏ là loại thuốc được phê duyệt nhiều nhất cho đến nay, với khả năng thâm nhập nhanh chóng vào màng tế bào và tương tác chính xác với các mục tiêu cụ thể trong tế bào.
Các phân tử nhỏ có thể gây ra phản ứng trị liệu trong cơ thể con người theo nhiều cách khác nhau. Ba loại phổ biến nhất là:
Chất ức chế enzyme: Các phân tử nhỏ can thiệp vào quá trình tiến triển của bệnh bằng cách ngăn chặn hoạt động của enzyme;
• Chất chủ vận/đối kháng thụ thể: Các phân tử nhỏ tương tác với các protein có trên bề mặt tế bào để kích hoạt hoặc phong tỏa các thụ thể;
Bộ điều biến kênh ion: Thuốc phân tử nhỏ có thể điều chỉnh việc đóng mở kênh ion để điều chỉnh sự ra vào của các ion và điều trị các bệnh như động kinh.
Các cơ chế hoạt động này đều liên quan đến một vùng cụ thể trên protein, đó là túi liên kết hoặc vị trí hoạt động của các phân tử nhỏ. Sự phát triển của các phân tử nhỏ thường dựa trên lý thuyết mô hình khóa khóa cổ điển, điều chỉnh thiết kế của các phân tử nhỏ dựa trên không gian, tính kỵ nước và tính chất điện của túi liên kết, để liên kết mục tiêu một cách hiệu quả và ảnh hưởng đến chức năng của nó.
Ưu điểm của thuốc phân tử nhỏ
Với sự gia tăng của các mô hình thuốc mới nổi như kháng thể, liệu pháp gen và liệu pháp tế bào, các loại thuốc phân tử nhỏ từng bị coi là lỗi thời nhưng trên thực tế, các loại thuốc phân tử nhỏ vẫn có tính chất không thể thay thế.
So với các tác nhân sinh học, các phân tử nhỏ vẫn có những lợi thế đáng kể trong sản xuất, vận chuyển, sự tuân thủ của bệnh nhân, phạm vi mục tiêu sẵn có, khả năng miễn dịch và các khía cạnh khác.
Các phân tử nhỏ có cấu trúc tương đối đơn giản, trọng lượng phân tử thường không vượt quá 500 Dalton và có thể được tùy chỉnh để đáp ứng các nhu cầu điều trị cụ thể;
Nó thường rất ổn định và hiếm khi yêu cầu điều kiện bảo quản chuyên dụng như đặt ở điều kiện nhiệt độ thấp; Hành vi trong cơ thể thường có thể dự đoán được và dễ quản lý.
Ngoài ra, các phân tử nhỏ có thể dễ dàng lưu thông và di chuyển trong cơ thể, di chuyển từ ruột qua dòng máu đến vị trí tác dụng, xuyên qua màng tế bào để đến mục tiêu nội bào và có tính đa chức năng phong phú nên chúng không thể thiếu trong các lĩnh vực y tế khác nhau như ung thư, sức khỏe tim mạch, bệnh truyền nhiễm, sức khỏe tâm thần và bệnh thần kinh.
Các phân tử nhỏ đã, đang và sẽ tiếp tục là trụ cột của các loại thuốc điều trị lâm sàng trong quá khứ, hiện tại và tương lai
Trong 15 đến 20 năm qua, một số lượng lớn thuốc phân tử nhỏ đã được FDA chấp thuận và có tác động sâu sắc đến việc chăm sóc bệnh nhân, bao gồm Cymbalta để điều trị trầm cảm và lo âu, Viagra để điều trị rối loạn cương dương, Tagrisso để điều trị NSCLC, và Eliquis để điều trị rung tâm nhĩ và chống đông máu.
Trên thực tế, số lượng thuốc phân tử nhỏ mới được FDA phê duyệt đã tăng hơn 50% vào năm ngoái, với 34 loại thuốc phân tử nhỏ cải tiến được phê duyệt vào năm 2023 và chỉ có 21 loại vào năm 2022. Ngoài ra, thuốc phân tử nhỏ cũng chiếm 62% tổng số thuốc phân tử nhỏ. tổng số thuốc mới được FDA phê duyệt vào năm 2023, cho thấy rằng các phân tử nhỏ vẫn rất quan trọng cho sự phát triển của ngành chăm sóc sức khỏe.
Trong danh sách top 100 doanh số bán thuốc năm 2021 có tổng cộng 45 loại thuốc phân tử nhỏ, chiếm 36% tổng doanh thu bán hàng; Có 11 loại thuốc chống khối u phân tử nhỏ đã lọt vào danh sách TOP100, với tổng doanh thu bán hàng là 51,901 tỷ đô la Mỹ. Doanh thu bán hàng cao nhất là 12,891 tỷ USD cho lenalidomide; Năm 2022, tổng doanh số bán thuốc phân tử nhỏ chỉ trong Top 10 đã đạt 96,6 tỷ đô la Mỹ, trong đó Paxlovid bán được tới 18,9 tỷ đô la Mỹ trên toàn cầu, thể hiện đầy đủ tiềm năng thị trường của thuốc phân tử nhỏ.
