Lítil sameindarlyf hafa alltaf verið stoðin í lyfjaiðnaðinum!
Í næstum heila öld hafa lítil sameindalyf verið burðarás lyfjaiðnaðarins.
Þeir hafa umtalsverða kosti í framleiðslu, flutningi og geymslu, fylgni sjúklinga, tiltæku marksviði, ónæmingargetu og halda áfram að gegna mikilvægu hlutverki í meðferð sjúklinga.
Tækniframfarir síðasta áratugar hafa gert lyfjafyrirtækjum kleift að uppgötva og þróa fleiri og nýstárlegri smásameindameðferðir til að meðhöndla margvíslegar ábendingar, og í framtíðinni munu litlar sameindir halda áfram að vera uppistaðan í klínískum meðferðarlyfjum, sem gegna hlutverki mikilvægu hlutverki við meðferð á ýmsum sjúkdómum.
Hvað er lítið sameinda lyf?
Lítil sameindalyf eru skilgreind sem hvert lífrænt efnasamband með lágan mólþunga sem er uppgötvað, hannað og þróað til að grípa inn í ákveðna lífeðlisfræðilega ferla innan lífverunnar. Algeng lyf með litlum sameindum eru sýklalyf (eins og pensilín), verkjalyf (eins og parasetamól) og tilbúið hormón (eins og barksterar).
Lítil sameindalyf eru samþykktustu tegundir lyfja til þessa, með getu til að komast fljótt inn í frumuhimnur og hafa nákvæmlega samskipti við ákveðin markmið innan frumna.
Litlar sameindir geta valdið lækningaviðbrögðum í mannslíkamanum á ýmsan hátt. Þrjár algengustu tegundirnar eru:
Ensímhemlar: Lítil sameindir grípa inn í framgang sjúkdóms með því að hindra ensímvirkni;
• Viðtakaörvar/mótlyf: Lítil sameindir hafa samskipti við prótein sem eru á frumuyfirborði til að virkja eða loka fyrir viðtaka;
Jónarásarmótarar: Lyf með litlum sameindum geta stjórnað opnun og lokun jónaganga til að stjórna innkomu og brottför jóna og meðhöndla sjúkdóma eins og flogaveiki.
Þessi verkunarháttur felur allir í sér ákveðið svæði á próteininu, sem er bindivasi eða virkur staður lítilla sameinda. Þróun lítilla sameinda byggist venjulega á klassískri kenningu um láslykillíkan, sem aðlagar hönnun lítilla sameinda byggt á rými, vatnsfælni og rafeiginleikum bindivasans, til að binda markið á áhrifaríkan hátt og hafa áhrif á virkni þess.
Kostir lítilla sameinda lyfja
Með uppgangi nýrra lyfjalíkana eins og mótefna, genameðferðar og frumumeðferðar voru smásameindalyf einu sinni álitin gamaldags, en í raun eru lítil sameindalyf enn óbætanlegur.
Samanborið við líffræðileg efni hafa litlar sameindir enn umtalsverða kosti í framleiðslu, flutningi, fylgni sjúklinga, tiltæku marksviði, ónæmingargetu og öðrum þáttum.
Lítil sameindir hafa tiltölulega einfalda uppbyggingu, með mólþunga að jafnaði ekki yfir 500 Dalton, og hægt er að aðlaga þær til að mæta sérstökum lækningalegum þörfum;
Það er venjulega mjög stöðugt og krefst sjaldan sérhæfðra geymsluaðstæðna eins og að vera sett við lágt hitastig; Hegðun í líkamanum er venjulega fyrirsjáanleg og auðveld í notkun.
Að auki geta litlar sameindir auðveldlega streymt og hreyft sig innan lífverunnar, flutt sig frá þörmum í gegnum blóðflæði á verkunarstaðinn, komist inn í frumuhimnuna til að ná innanfrumumarkmiðum og hafa ríka fjölvirkni, sem gerir þær ómissandi á ýmsum læknisfræðilegum sviðum eins og krabbameinslækningar, hjarta- og æðasjúkdómar, smitsjúkdómar, geðheilbrigði og taugasjúkdómar.
Litlar sameindir hafa verið, eru og munu halda áfram að vera uppistaðan í klínískum lækningalyfjum í fortíð, nútíð og framtíð
Á undanförnum 15 til 20 árum hefur mikill fjöldi lítilla sameindalyfja verið samþykktur af FDA og hafa haft mikil áhrif á umönnun sjúklinga, þar á meðal Cymbalta til að meðhöndla þunglyndi og kvíða, Viagra til að meðhöndla ristruflanir, Tagrisso til að miða á NSCLC, og Eliquis fyrir gáttatif og blóðþynningu.
Reyndar jókst fjöldi nýrra smásameindalyfja sem FDA samþykkti um rúmlega 50% á síðasta ári, með 34 nýstárlegum smásameindalyfjum sem samþykkt voru árið 2023 og aðeins 21 árið 2022. Að auki voru smásameindalyf einnig 62% af alls FDA samþykkti ný lyf árið 2023, sem gefur til kynna að litlar sameindir séu enn mikilvægar fyrir framfarir í heilbrigðisþjónustu.
Á topp 100 listanum yfir lyfjasölu árið 2021 voru alls 45 smásameindalyf, sem eru 36% af heildarsölutekjum; Það eru 11 smásameinda æxlislyf sem hafa farið inn á TOP100 listann, með heildarsölutekjur upp á 51,901 milljarð Bandaríkjadala. Mestu sölutekjurnar eru 12,891 milljarðar Bandaríkjadala fyrir lenalídómíð; Árið 2022 náði heildarsala smásameindalyfja á topp 10 ein og sér 96,6 milljörðum Bandaríkjadala, þar sem Paxlovid seldi allt að 18,9 milljarða Bandaríkjadala á heimsvísu, sem sýnir að fullu markaðsmöguleika lítilla sameindalyfja.
