ยาโมเลกุลขนาดเล็กเป็นเสาหลักของอุตสาหกรรมยามาโดยตลอด!

เป็นเวลาเกือบหนึ่งศตวรรษที่ยาที่มีโมเลกุลขนาดเล็กเป็นกระดูกสันหลังของอุตสาหกรรมยา

พวกเขามีข้อได้เปรียบที่สำคัญในด้านการผลิต การขนส่งและการเก็บรักษา การปฏิบัติตามข้อกำหนดของผู้ป่วย ขอบเขตเป้าหมายที่มีอยู่ การสร้างภูมิคุ้มกัน และยังคงมีบทบาทสำคัญในการรักษาผู้ป่วยต่อไป

ความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีในทศวรรษที่ผ่านมาทำให้บริษัทยาสามารถค้นพบและพัฒนานวัตกรรมการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กมากขึ้นเรื่อยๆ เพื่อรักษาข้อบ่งชี้ต่างๆ และในอนาคต โมเลกุลขนาดเล็กจะยังคงเป็นแกนนำของยารักษาโรคทางคลินิก มีบทบาทสำคัญในการรักษาโรคต่างๆ

ยาโมเลกุลเล็กคืออะไร?

ยาที่มีโมเลกุลขนาดเล็กหมายถึงสารประกอบอินทรีย์ที่มีน้ำหนักโมเลกุลต่ำที่ถูกค้นพบ ออกแบบ และพัฒนาเพื่อแทรกแซงกระบวนการทางสรีรวิทยาเฉพาะภายในสิ่งมีชีวิต ยาโมเลกุลเล็กทั่วไป ได้แก่ ยาปฏิชีวนะ (เช่น เพนิซิลลิน) ยาแก้ปวด (เช่น พาราเซตามอล) และฮอร์โมนสังเคราะห์ (เช่น คอร์ติโคสเตียรอยด์)

ยาที่มีโมเลกุลขนาดเล็กเป็นยาประเภทที่ได้รับการอนุมัติมากที่สุดในปัจจุบัน โดยมีความสามารถในการเจาะเยื่อหุ้มเซลล์ได้อย่างรวดเร็วและโต้ตอบกับเป้าหมายเฉพาะภายในเซลล์ได้อย่างแม่นยำ

โมเลกุลขนาดเล็กสามารถทำให้เกิดปฏิกิริยาการรักษาในร่างกายมนุษย์ได้หลายวิธี สามประเภทที่พบบ่อยที่สุดคือ:

สารยับยั้งเอนไซม์: โมเลกุลขนาดเล็กแทรกแซงการลุกลามของโรคโดยการปิดกั้นการทำงานของเอนไซม์

• ตัวเอกของตัวรับ/คู่อริ: โมเลกุลขนาดเล็กจะทำปฏิกิริยากับโปรตีนที่อยู่บนพื้นผิวเซลล์เพื่อกระตุ้นหรือปิดกั้นตัวรับ

ตัวปรับช่องไอออน: ยาโมเลกุลขนาดเล็กสามารถควบคุมการเปิดและปิดช่องไอออนเพื่อควบคุมการเข้าและออกของไอออน และรักษาโรคต่างๆ เช่น โรคลมบ้าหมู

กลไกการออกฤทธิ์เหล่านี้เกี่ยวข้องกับบริเวณเฉพาะของโปรตีน ซึ่งเป็นส่วนจับหรือบริเวณออกฤทธิ์ของโมเลกุลขนาดเล็ก การพัฒนาโมเลกุลขนาดเล็กมักขึ้นอยู่กับทฤษฎีแบบจำลองกุญแจล็อคแบบคลาสสิก ซึ่งปรับการออกแบบโมเลกุลขนาดเล็กตามพื้นที่ การไม่ชอบน้ำ และคุณสมบัติทางไฟฟ้าของช่องผูก เพื่อที่จะผูกเป้าหมายได้อย่างมีประสิทธิภาพและส่งผลต่อการทำงานของมัน

ข้อดีของยาโมเลกุลเล็ก

ด้วยการเพิ่มขึ้นของรูปแบบยาที่เกิดขึ้นใหม่ เช่น แอนติบอดี ยีนบำบัด และเซลล์บำบัด ทำให้ยาที่มีโมเลกุลขนาดเล็กครั้งหนึ่งเคยถูกมองว่าล้าสมัย แต่ในความเป็นจริงแล้ว ยาที่มีโมเลกุลขนาดเล็กยังคงไม่สามารถทดแทนได้

เมื่อเปรียบเทียบกับสารชีวภาพแล้ว โมเลกุลขนาดเล็กยังคงมีข้อได้เปรียบที่สำคัญในด้านการผลิต การขนส่ง การปฏิบัติตามข้อกำหนดของผู้ป่วย ช่วงเป้าหมายที่มีอยู่ การสร้างภูมิคุ้มกัน และด้านอื่น ๆ

โมเลกุลขนาดเล็กมีโครงสร้างที่ค่อนข้างเรียบง่าย โดยโดยทั่วไปแล้วน้ำหนักโมเลกุลจะไม่เกิน 500 ดาลตัน และสามารถปรับแต่งให้ตรงตามความต้องการในการรักษาที่เฉพาะเจาะจงได้

โดยปกติจะมีความเสถียรมากและแทบไม่ต้องใช้เงื่อนไขการจัดเก็บพิเศษ เช่น วางภายใต้สภาวะที่มีอุณหภูมิต่ำ พฤติกรรมในร่างกายมักจะคาดเดาได้และง่ายต่อการจัดการ

นอกจากนี้ โมเลกุลขนาดเล็กสามารถหมุนเวียนและเคลื่อนที่ภายในสิ่งมีชีวิตได้อย่างง่ายดาย ถ่ายโอนจากลำไส้ผ่านการไหลเวียนของเลือดไปยังบริเวณที่ออกฤทธิ์ เจาะเยื่อหุ้มเซลล์เพื่อเข้าถึงเป้าหมายภายในเซลล์ และมีฟังก์ชันการทำงานที่หลากหลาย ทำให้เป็นสิ่งที่ขาดไม่ได้ในด้านการแพทย์ต่างๆ เช่น มะเร็งวิทยา สุขภาพหัวใจและหลอดเลือด โรคติดเชื้อ สุขภาพจิต และโรคทางระบบประสาท

โมเลกุลขนาดเล็กเคยเป็น เป็น และจะยังคงเป็นแกนนำของยารักษาโรคทางคลินิกทั้งในอดีต ปัจจุบัน และอนาคต

ในความเป็นจริงจำนวนยาโมเลกุลเล็กใหม่ที่ได้รับการอนุมัติจาก อย. เพิ่มขึ้นกว่า 50% ในปีที่แล้ว โดยในปี 2566 มีนวัตกรรมยาโมเลกุลเล็ก 34 ตัวที่อนุมัติ และเพียง 21 ตัวในปี 2565 นอกจากนี้ ยาโมเลกุลเล็กยังมีสัดส่วนถึง 62% ของ FDA ทั้งหมดอนุมัติยาใหม่ในปี 2566 บ่งชี้ว่าโมเลกุลขนาดเล็กยังคงมีความสำคัญต่อความก้าวหน้าของการดูแลสุขภาพ

ในรายชื่อยาที่มียอดขายสูงสุด 100 อันดับแรกในปี 2564 มียาโมเลกุลขนาดเล็กรวม 45 ชนิด คิดเป็น 36% ของรายได้จากการขายทั้งหมด มียาต้านเนื้องอกโมเลกุลขนาดเล็กจำนวน 11 ตัวที่ติดอันดับ TOP100 โดยมีรายได้จากการขายรวม 51.901 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ รายได้จากการขายสูงสุดคือ 12.891 พันล้านดอลลาร์สหรัฐสำหรับ lenalidomide; ในปี 2022 ยอดขายรวมของยาโมเลกุลขนาดเล็กใน 10 อันดับแรกเพียงอย่างเดียวแตะระดับ 96.6 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ โดย Paxlovid ขายได้สูงถึง 18.9 พันล้านดอลลาร์สหรัฐทั่วโลก แสดงให้เห็นศักยภาพทางการตลาดของยาโมเลกุลขนาดเล็กอย่างเต็มที่