小分子藥物一直是醫藥產業的支柱！

近一個世紀以來，小分子藥物一直是製藥業的支柱。

它們在生產、運輸和儲存、患者依從性、可用標靶範圍、免疫原性等方面具有顯著優勢，並繼續在患者治療中發揮至關重要的作用。

過去十年的技術進步使得製藥公司能夠發現和開發越來越多的創新小分子療法，用於治療一系列不同的適應症，未來小分子將繼續成為臨床治療藥物的中流砥柱，發揮重要作用。在一系列疾病的治療中發揮著至關重要的作用。

什麼是小分子藥物？

小分子藥物被定義為任何被發現、設計和開發用於幹預生物體內特定生理過程的低分子量有機化合物。常見的小分子藥物包括抗生素（如青黴素）、止痛藥（如撲熱息痛）和合成荷爾蒙（如皮質類固醇）。

小分子藥物是迄今為止最被批准的藥物類型，能夠快速穿透細胞膜並與細胞內的特定標靶精確相互作用。

小分子可以透過多種方式在人體內引起治療反應。最常見的三種類型是：

酶抑制劑：小分子透過阻斷酶活性來幹預疾病進展；

• 受體激動劑/拮抗劑：小分子與細胞表面的蛋白質相互作用，活化或阻斷受體；

離子通道調節劑：小分子藥物可以調節離子通道的開啟和關閉，進而調節離子的進出，治療癲癇等疾病。

這些作用機制都涉及蛋白質上的特定區域，即小分子的結合口袋或活性位點。小分子的發展通常基於經典的鎖鍵模型理論，該理論根據結合口袋的空間、疏水性和電學性質來調整小分子的設計，從而有效地結合靶標並影響其功能。

小分子藥物的優勢

隨著抗體、基因治療、細胞治療等新興藥物模式的興起，小分子藥物一度被認為已經過時，但事實上，小分子藥物仍有其不可替代性。

與生物製劑相比，小分子在生產、運輸、病患依從性、可用標靶範圍、免疫原性等方面仍具有顯著優勢。

小分子結構相對簡單，分子量一般不超過500道爾頓，可以客製化以滿足特定的治療需求；

它通常非常穩定，很少需要特殊的儲存條件，例如置於低溫條件下；身體的行為通常是可預測的且易於管理。

此外，小分子可以輕鬆地在生物體內循環和移動，從腸道通過血流轉移到作用部位，穿透細胞膜到達細胞內靶點，並具有豐富的多功能性，使其在各種醫學領域中不可或缺，例如腫瘤學、心血管健康、傳染病、心理健康和神經系統疾病。

小分子過去、現在和未來一直是、現在和未來都是臨床治療藥物的支柱

在過去的15到20年裡，一大批小分子藥物獲得FDA批准，對病患照護產生了深遠影響，包括治療憂鬱症和焦慮症的Cymbalta、治療勃起功能障礙的威而鋼、針對NSCLC的Tagrisso、和Eliquis用於心房顫動和抗凝血。

事實上，去年FDA核准的小分子新藥數量成長超過50%，2023年核准的創新小分子藥物有34個，2022年僅核准21個。批准的新藥總數，顯示小分子對於醫療保健的進步仍然至關重要。

2021年藥品銷售前100名榜單中，小分子藥品共有45個，佔總銷售收入的36%；進入TOP100名單的小分子抗腫瘤藥物共有11個，總銷售收入為519.01億美元。銷售收入最高的是來那度胺128.91億美元； 2022年，光是前10名的小分子藥物總銷售額就達到966億美元，其中Paxlovid全球銷售額高達189億美元，充分展現了小分子藥物的市場潛力。