在再生医学领域，如人工器官、神经修复等。或根据蛋白质结构分析数据针对功能域开发相应的抑制剂（如酶抑制剂）。利用微阵列核酸芯片或蛋白质芯片寻找致病基因。或者利用抗体技术将毒素送入带有特殊标记的癌细胞中。或者利用基因克隆技术进行基因治疗。基因治疗是利用分子生物学的方法，将靶基因导入患者体内，表达靶基因产物，从而达到治疗疾病的目的。它是现代医学与分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为治疗新疾病的新方法，为一些难治性疾病的根治带来了曙光。