小分子药物一直是医药行业的支柱！

近一个世纪以来，小分子药物一直是制药行业的支柱。

它们在生产、运输和储存、患者依从性、可用靶点范围、免疫原性等方面具有显着优势，并继续在患者治疗中发挥至关重要的作用。

过去十年的技术进步使得制药公司能够发现和开发越来越多的创新小分子疗法，用于治疗一系列不同的适应症，未来小分子将继续成为临床治疗药物的中流砥柱，发挥着重要作用。在一系列疾病的治疗中发挥着至关重要的作用。

什么是小分子药物？

小分子药物被定义为任何被发现、设计和开发用于干预生物体内特定生理过程的低分子量有机化合物。常见的小分子药物包括抗生素（如青霉素）、镇痛药（如扑热息痛）和合成激素（如皮质类固醇）。

小分子药物是迄今为止最被批准的药物类型，能够快速穿透细胞膜并与细胞内的特定靶点精确相互作用。

小分子可以通过多种方式在人体内引起治疗反应。最常见的三种类型是：

酶抑制剂：小分子通过阻断酶活性来干预疾病进展；

• 受体激动剂/拮抗剂：小分子与细胞表面的蛋白质相互作用，激活或阻断受体；

离子通道调节剂：小分子药物可以调节离子通道的开启和关闭，从而调节离子的进出，治疗癫痫等疾病。

这些作用机制都涉及蛋白质上的特定区域，即小分子的结合口袋或活性位点。小分子的开发通常基于经典的锁键模型理论，该理论根据结合口袋的空间、疏水性和电学性质来调整小分子的设计，从而有效地结合靶标并影响其功能。

小分子药物的优势

随着抗体、基因治疗、细胞治疗等新兴药物模式的兴起，小分子药物一度被认为已经过时，但事实上，小分子药物仍然有其不可替代性。

与生物制剂相比，小分子在生产、运输、患者依从性、可用靶点范围、免疫原性等方面仍具有显着优势。

小分子结构相对简单，分子量一般不超过500道尔顿，可以定制以满足特定的治疗需求；

它通常非常稳定，很少需要特殊的储存条件，例如置于低温条件下；身体的行为通常是可预测的并且易于管理。

此外，小分子可以轻松地在生物体内循环和移动，从肠道通过血流转移到作用部位，穿透细胞膜到达细胞内靶点，并具有丰富的多功能性，使其在各种医学领域中不可或缺，例如肿瘤学、心血管健康、传染病、心理健康和神经系统疾病。

小分子过去、现在和未来一直是、现在和将来都是临床治疗药物的支柱

在过去的15到20年里，一大批小分子药物获得FDA批准，对患者护理产生了深远影响，包括治疗抑郁症和焦虑症的Cymbalta、治疗勃起功能障碍的伟哥、针对NSCLC的Tagrisso、和 Eliquis 用于房颤和抗凝。

事实上，去年FDA批准的新小分子药物数量增长超过50%，2023年批准的创新小分子药物有34个，2022年仅批准21个。此外，小分子药物也占到了62%。 FDA 于 2023 年批准的新药总数，表明小分子对于医疗保健的进步仍然至关重要。

2021年药品销售额前100名榜单中，小分子药品共有45个，占总销售收入的36%；进入TOP100榜单的小分子抗肿瘤药物共有11个，总销售收入为519.01亿美元。销售收入最高的是来那度胺128.91亿美元； 2022年，仅前10名的小分子药物总销售额就达到966亿美元，其中Paxlovid全球销售额高达189亿美元，充分展现了小分子药物的市场潜力。